Avenue Therapeutics, Inc. kondigde aan dat alle patiënten zijn ingeschreven in de Fase 1b/2a klinische studie van AJ201 voor de behandeling van spinale en bulbaire spieratrofie (SBMA), ook bekend als de ziekte van Kennedy. AJ201 is momenteel het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel in de kliniek voor SBMA, en de eerste gegevens worden verwacht in het tweede kwartaal van 2024. Aan de 12 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde Fase 1b/2a klinische studie van AJ201 namen 25 patiënten deel die willekeurig werden toegewezen aan AJ201 (600 mg/dag) of placebo.

Het primaire eindpunt van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AJ201 bij personen met klinisch en genetisch gedefinieerde SBMA. Hoewel de ziekte langzaam progressief is, waardoor het potentieel om klinische werkzaamheid na 12 weken aan te tonen beperkt is, heeft Avenue als secundaire eindpunten verschillende biomarkers opgenomen die het bewijs leveren van doelbetrokkenheid, wat de waarschijnlijkheid van klinisch succes zou kunnen weerspiegelen. Deze biomarkers zijn onder andere de farmacodynamische gegevens die de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde meten in mutant androgeenreceptoreiwitniveaus in de skeletspieren en veranderingen in de vet- en spiersamenstelling zoals te zien op MRI-scans.