aTyr Pharma, Inc. kondigt aan dat het de eerste patiënt in zijn Fase 2-studie EFZO-CONNECT?? heeft gedoseerd. De proof-of-concept studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van de belangrijkste therapeutische kandidaat van het bedrijf, efzofitimod, evalueren in vergelijking met placebo bij patiënten met systemische sclerose (SSc, of sclerodermie)-gerelateerde interstitiële longziekte (ILD).

Efzofitimod is een eerste biologische immunomodulator in zijn klasse die selectief geactiveerde myeloïde cellen moduleert via neuropiline-2 (NRP2) om ontstekingen op te lossen zonder immuunsuppressie en mogelijk de progressie van fibrose te voorkomen. EfzofitimOD is door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en de Europese Unie aangewezen als weesgeneesmiddel en door de U.S. FDA Fast Track aangewezen voor SSc. De studie is bedoeld om 25 patiënten in meerdere centra in de Verenigde Staten in te schrijven.

Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van meerdere doses intraveneus efzofitimOD op pulmonale, cutane en systemische manifestaties bij patiënten met SSc-ILD. Secundaire doelstellingen zijn veiligheid en verdraagbaarheid.