ATyr Pharma, Inc. Kondigt plannen aan om een individueel patiëntprogramma voor uitgebreide toegang te starten voor zijn belangrijkste kandidaat-therapeuticum, efzofitimod, voor patiënten met longsarcoïdose
21 februari 2024 om 14:00 uur
Delen
aTyr Pharma, Inc. kondigde plannen aan om een Individueel Patiënt Uitgebreid Toegangsprogramma (EAP) te starten voor zijn belangrijkste therapeutische kandidaat, efzofitimod, voor patiënten met pulmonale sarcoïdose. Het EAP voor individuele patiënten is bedoeld om toegang te verlenen aan patiënten die de Fase 3 EFZO-FIT? studie voltooien en behandeling met efzofitimod wensen buiten de klinische studie om.
EAP's zijn ontworpen om toegang te bieden tot potentiële therapieën voordat deze zijn goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Soms ook "compassionate use" genoemd, is Expanded Access een manier voor een patiënt met een ernstige of onmiddellijk levensbedreigende ziekte of aandoening om toegang te krijgen tot een onderzocht medisch product (geneesmiddel, biologisch middel of medisch hulpmiddel) voor behandeling buiten klinische onderzoeken om, wanneer er geen bevredigende alternatieve behandelingsopties beschikbaar zijn. Door de implementatie van het EAP verwacht het bedrijf geen enkel risico voor zijn efzofitimomod medicijnvoorraad, waarvan het bedrijf gelooft dat deze toereikend is voor zijn twee lopende klinische studies, en verwacht het geen significante impact op zijn financiële middelen.
De toediening van efzofitimomod als onderdeel van de individuele patiënt EAP zal onafhankelijk van het EFZO-FITtm studieprotocol plaatsvinden, en het Bedrijf, de hoofdonderzoekers en de patiënten zullen blind blijven voor de behandeling die heeft plaatsgevonden als onderdeel van de EFZO-FITtm studie. Secundaire eindpunten zijn metingen van longfunctie en sarcoïdose symptomen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
aTyr Pharma, Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf maakt gebruik van intelligentie om de biologie van tRNA synthetase te vertalen naar nieuwe therapieën voor fibrose en ontstekingen. De belangrijkste therapeutische kandidaat is efzofitimod, een biologische immunomodulator in klinische ontwikkeling voor de behandeling van interstitiële longaandoeningen (ILD), een groep immuungemedieerde aandoeningen die ontsteking en fibrose, of littekenvorming, van de longen kunnen veroorzaken. Efzofitimod is een van tRNA synthetase afgeleide therapie die selectief geactiveerde myeloïde cellen moduleert via neuropiline-2 (NRP2) om afwijkende ontsteking op te lossen zonder immuunsuppressie en de progressie van fibrose te voorkomen. ATYR0101 is een fusie-eiwit dat is afgeleid van een domein van aspartyl-tRNA synthetase (DARS). ATYR0101 bindt rechtstreeks aan latent-transforming growth factor beta-binding protein 1 (LTBP1), dat transforming growth factor beta (TGFb) reguleert. ATYR0750 is een fusie-eiwit dat is afgeleid van een domein van alanyl-tRNA synthetase (AARS).
ATyr Pharma, Inc. Kondigt plannen aan om een individueel patiëntprogramma voor uitgebreide toegang te starten voor zijn belangrijkste kandidaat-therapeuticum, efzofitimod, voor patiënten met longsarcoïdose