ATyr Pharma, Inc. Kondigt fase 2-studie aan van Efzofitimod bij patiënten met systemische sclerose-geassocieerde interstitiële longziekte (SSc-ILD) na goedkeuring van de IND-aanvraag door de FDA.
01 maart 2023 om 14:00 uur
Delen
aTyr Pharma, Inc. verstrekte bijkomende details over zijn plannen om een Fase 2 studie te starten van zijn belangrijkste therapeutische kandidaat, efzofitimod, bij patiënten met systemische sclerose (SSc, ook bekend als sclerodermie) - geassocieerde interstitiële longziekte (ILD) na de goedkeuring van een Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) die eerder dit jaar werd aangekondigd. Efzofitimod is een potentiële 'first-in-class' immunomodulator die aangeboren en adaptieve immuunreacties vermindert die ontstekingsziekten tegengaan via selectieve modulatie van neuropiline-2 (NRP2). Het bedrijf onderzoekt momenteel efzofitimOD bij patiënten met pulmonale sarcoïdose, een belangrijke vorm van ILD, in een wereldwijde fase 3-studie met de naam EfzofitimOD. De pathologie van SSc-ILD wordt aangedreven door dezelfde immuuncellen die centraal staan in de pathologie van longsarcoïdose, en NRP2 is op deze cellen upgereguleerd. Van EfzofitIMod is ook aangetoond dat het belangrijke pro-inflammatoire markers vermindert die centraal staan in deze pathologie in een klinische studie bij patiënten met longsarcoïdose. Efzofitamod is door de Amerikaanse FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SSc en Fast Track voor de behandeling van SSc-ILD. Systemische sclerose is een chronische, progressieve, auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door ontsteking en fibrose van het bindweefsel in het hele lichaam, waaronder de huid en andere interne organen. SSc die voorkomt in de longen wordt SSc-ILD genoemd. Over Efzofitimod aTyr ontwikkelt efzofitimod als potentieel geneesmiddel voor patiënten met een fibrotische longziekte. Efzofitimod, een fusie-eiwit dat bestaat uit het immunomodulerende domein van histidyl-tRNA synthetase versmolten met de FC-regio van een humaan antilichaam, is een selectieve modulator van neuropiline-2 die de aangeboren en adaptieve immuunrespons in inflammatoire ziektebeelden downreguleert. aTyr's belangrijkste indicatie voor efzofitimod is pulmonale sarcoïdose, een belangrijke vorm van interstitiële longziekte. Klinische proof-of-concept voor efzofitimod werd onlangs vastgesteld in een Fase 1b/2a multiple- oplopende dosis, placebogecontroleerde studie van efzofitimod bij patiënten met pulmonale sarcoïdose, die veiligheid en een consistente dosisrespons en trends van voordeel van efzofitimod in vergelijking met placebo aantoonde op belangrijke eindpunten van werkzaamheid , waaronder steroïdenreductie, longfunctie, klinische symptomen en ontstekingsbiomarkers. aTyr voert momenteel EFZO-FIT(TM) uit, een wereldwijde centrale fase 3-studie van efzofitimod bij longsarcoïdose. Over aTyr aTyr is een biotherapeutisch bedrijf dat zich bezighoudt met de ontdekking en ontwikkeling van eersteklas geneesmiddelen op basis van zijn eigen tRNA synthetase platform. aTyr's onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen zijn geconcentreerd op een nieuw ontdekt gebied van de biologie, de extracellulaire functionaliteit en signaalwegen van tRNA synthetases. aTyr heeft wereldwijd intellectuele eigendom opgebouwd gericht op een potentiële pijplijn van eiwitsamenstellingen afgeleid van 20 tRNA synthetase genen en hun extracellulaire doelen. aTyr's primaire focus is efzofitimod, een productkandidaat in klinische fase die bindt aan de neuropilin-2 receptor en ontworpen is om de immuunbetrokkenheid bij fibrotische longziekten te downreguleren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
aTyr Pharma, Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf maakt gebruik van intelligentie om de biologie van tRNA synthetase te vertalen naar nieuwe therapieën voor fibrose en ontstekingen. De belangrijkste therapeutische kandidaat is efzofitimod, een biologische immunomodulator in klinische ontwikkeling voor de behandeling van interstitiële longaandoeningen (ILD), een groep immuungemedieerde aandoeningen die ontsteking en fibrose, of littekenvorming, van de longen kunnen veroorzaken. Efzofitimod is een van tRNA synthetase afgeleide therapie die selectief geactiveerde myeloïde cellen moduleert via neuropiline-2 (NRP2) om afwijkende ontsteking op te lossen zonder immuunsuppressie en de progressie van fibrose te voorkomen. ATYR0101 is een fusie-eiwit dat is afgeleid van een domein van aspartyl-tRNA synthetase (DARS). ATYR0101 bindt rechtstreeks aan latent-transforming growth factor beta-binding protein 1 (LTBP1), dat transforming growth factor beta (TGFb) reguleert. ATYR0750 is een fusie-eiwit dat is afgeleid van een domein van alanyl-tRNA synthetase (AARS).
ATyr Pharma, Inc. Kondigt fase 2-studie aan van Efzofitimod bij patiënten met systemische sclerose-geassocieerde interstitiële longziekte (SSc-ILD) na goedkeuring van de IND-aanvraag door de FDA.