aTyr Pharma, Inc. verstrekte bijkomende details over zijn plannen om een Fase 2 studie te starten van zijn belangrijkste therapeutische kandidaat, efzofitimod, bij patiënten met systemische sclerose (SSc, ook bekend als sclerodermie) - geassocieerde interstitiële longziekte (ILD) na de goedkeuring van een Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) die eerder dit jaar werd aangekondigd. Efzofitimod is een potentiële 'first-in-class' immunomodulator die aangeboren en adaptieve immuunreacties vermindert die ontstekingsziekten tegengaan via selectieve modulatie van neuropiline-2 (NRP2). Het bedrijf onderzoekt momenteel efzofitimOD bij patiënten met pulmonale sarcoïdose, een belangrijke vorm van ILD, in een wereldwijde fase 3-studie met de naam EfzofitimOD. De pathologie van SSc-ILD wordt aangedreven door dezelfde immuuncellen die centraal staan in de pathologie van longsarcoïdose, en NRP2 is op deze cellen upgereguleerd. Van EfzofitIMod is ook aangetoond dat het belangrijke pro-inflammatoire markers vermindert die centraal staan in deze pathologie in een klinische studie bij patiënten met longsarcoïdose. Efzofitamod is door de Amerikaanse FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SSc en Fast Track voor de behandeling van SSc-ILD. Systemische sclerose is een chronische, progressieve, auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door ontsteking en fibrose van het bindweefsel in het hele lichaam, waaronder de huid en andere interne organen. SSc die voorkomt in de longen wordt SSc-ILD genoemd. Over Efzofitimod aTyr ontwikkelt efzofitimod als potentieel geneesmiddel voor patiënten met een fibrotische longziekte. Efzofitimod, een
fusie-eiwit dat bestaat uit het immunomodulerende domein van histidyl-tRNA synthetase versmolten met de FC-regio van een humaan
antilichaam, is een selectieve modulator van neuropiline-2 die de aangeboren en adaptieve immuunrespons in
inflammatoire ziektebeelden downreguleert. aTyr's belangrijkste indicatie voor efzofitimod is pulmonale sarcoïdose, een belangrijke vorm van
interstitiële longziekte.
Klinische proof-of-concept voor efzofitimod werd onlangs vastgesteld in een Fase 1b/2a multiple-
oplopende dosis, placebogecontroleerde studie van efzofitimod bij patiënten met pulmonale sarcoïdose, die veiligheid en een consistente dosisrespons en trends van voordeel van efzofitimod in vergelijking met placebo aantoonde op belangrijke eindpunten van werkzaamheid
, waaronder steroïdenreductie, longfunctie, klinische symptomen en ontstekingsbiomarkers. aTyr voert momenteel
EFZO-FIT(TM) uit, een wereldwijde centrale fase 3-studie van efzofitimod bij longsarcoïdose. Over aTyr aTyr is een biotherapeutisch bedrijf dat zich bezighoudt met de ontdekking en ontwikkeling van eersteklas geneesmiddelen op basis van zijn
eigen tRNA synthetase platform. aTyr's onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen zijn geconcentreerd op een nieuw ontdekt
gebied van de biologie, de extracellulaire functionaliteit en signaalwegen van tRNA synthetases. aTyr heeft wereldwijd
intellectuele eigendom opgebouwd gericht op een potentiële pijplijn van eiwitsamenstellingen afgeleid van 20 tRNA synthetase
genen en hun extracellulaire doelen. aTyr's primaire focus is efzofitimod, een productkandidaat in klinische fase die
bindt aan de neuropilin-2 receptor en ontworpen is om de immuunbetrokkenheid bij fibrotische longziekten te downreguleren.