Arrowhead Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat het de eerste patiënten heeft gedoseerd in de PALISADE-studie, een klinische Fase 3-studie om de doeltreffendheid en veiligheid van ARO-APOC3 te evalueren bij volwassenen met familiaal chylomicronemie syndroom (FCS). ARO-APOC3 is het RNA-interferentie (RNAi) geneesmiddel van het bedrijf dat ontworpen is om de productie te remmen van apolipoproteïne C3 (APOC3), een belangrijke regulator van het triglyceridemetabolisme. ARO-APOC3 wordt momenteel onderzocht in meerdere klinische studies, waaronder de Fase 3-studie PALISADE bij patiënten met FCS, de Fase 2b-studie SHASTA-2 bij patiënten met ernstige hypertriglyceridemie (SHTG), en de Fase 2b-studie MUIR bij patiënten met gemengde dyslipidemie. PALISADE (NCT05089084) is een wereldwijde, placebogecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ARO-APOC3 bij volwassen deelnemers met FCS. Ongeveer 60 deelnemers die tijdens de screening aan alle protocolcriteria voldeden, zullen dubbelblind worden gerandomiseerd om ARO-APOC3 te ontvangen, of een overeenstemmend placebo, eenmaal om de 3 maanden subcutaan toegediend. Deelnemers zullen willekeurig 2:1:2:1 worden toegewezen aan de dosiscohorten (ARO-APOC3 25 mg, volume-matched placebo, ARO-APOC3 50 mg, en volume-matched placebo, respectievelijk). In de studie zullen deelnemers worden opgenomen met nuchtere triglyceriden groter dan of gelijk aan 10 mmol/L (groter dan of gelijk aan 880 mg/dL) die refractair zijn voor standaard lipidenverlagende therapie en een diagnose van FCS zoals gedefinieerd in de inclusiecriteria. De duur van de studie is ongeveer 56 weken vanaf de screening tot het einde van het onderzoek in maand 12. Na maand 12 zullen de deelnemers in aanmerking komen om verder te gaan in een open-label verlengingsstudie. Alle deelnemers in de placebogroep die ervoor kiezen om door te gaan, zullen tijdens de verlengingsstudie overschakelen op het actieve geneesmiddel. Het primaire doel van de studie is het evalueren van de verandering in triglyceriden ten opzichte van de uitgangswaarde tussen elke ARO-APOC3 dosis en de gepoolde placebo op maand 10.