Amryt presenteert langetermijngegevens over de veiligheid en werkzaamheid van de open-label-extensie (OLE) van het 2de jaar van zijn wereldwijde Fase 3 klinische OPTIMAL-studie die Mycapssa® (octreotidecapsules) vergeleek met placebo voor het behoud van biochemische respons bij patiënten met acromegalie. De OPTIMAL-studie ondersteunde de goedkeuring van Mycapssa® in de Verenigde Staten voor langdurige onderhoudsbehandeling bij acromegalie-patiënten die hebben gereageerd op behandeling met injecteerbaar octreotide of lanreotide en die behandeling hebben verdragen. OPTIMALPhase 3 Trial– Open-Label Lange-termijn gegevens over veiligheid & werkzaamheid 40 patiënten die de 9 maanden durende dubbelblinde placebogecontroleerde (DPC) kernbehandelingsfase hebben voltooid, kozen ervoor de behandeling met Mycapssa® voort te zetten in de OPTIMAL open-label uitbreidingsstudie (20 patiënten die oorspronkelijk gerandomiseerd waren naar Mycapssa® en 20 die gerandomiseerd waren naar placebo).

De resultaten van het eerste jaar werden eerder gepubliceerd en toonden aan dat alle patiënten die tijdens de DPC-periode op Mycapssa® reageerden (IGF-1 binnen de normale grenzen) en zich voor de OLE inschreven (n=14) de periode van 48 weken afmaakten en dat 93% (13/14) aan het eind van deze periode hun IGF-1-respons binnen de normale grens behielden. 32 patiënten zetten de behandeling voort in het 2e jaar van het OLE (18 van degenen die oorspronkelijk tijdens de DPC naar Mycapssa® gerandomiseerd waren en 14 van degenen die naar placebo gerandomiseerd waren). De belangrijkste uitkomsten van de studie in het tweede jaar waren: 31 van de 32 patiënten (97%) van degenen die ingeschreven waren voor het 2e jaar van de OLE voltooiden 96 weken in de OLE-periode.

100% van de evalueerbare patiënten, die de OLE-fase van het tweede jaar van de studie ingingen als responders (IGF-1 binnen de normale grenzen; N=17), behielden hun biochemische respons op lange termijn aan het eind van de studie. De gemiddelde IGF-1 niveaus van de ingeschreven patiënten bleven aan het eind van de OLE-periode stabiel binnen de normale grenzen (de gemiddelde IGF-1 niveaus aan het begin van de OLE en aan het eind van de OLE waren respectievelijk 0,92 en 0,84). 93% van alle patiënten die de OLE-fase van het 2de jaar ingingen (N=32) waren responders aan het einde van de OLE-periode van 96 weken.

De gemiddelde GH-spiegels van de ingeschreven patiënten verbeterden aan het eind van de OLE-periode (de gemiddelde GH-spiegels aan het begin van de OLE en aan het eind van de OLE waren respectievelijk 0,79 en 0,45). Acromegalie-patiënten werden tijdens de OPTIMAL-studie (inclusief de OLE-fase) blootgesteld aan Mycapssa®, gedurende een mediane behandelingsduur van 2,1 jaar en een maximale blootstelling van 3,2 jaar. Patiënten in de OLE toonden een mediane therapietrouw van 98% gedurende deze periode.

Het veiligheidsprofiel op lange termijn van Mycapssa® tijdens het OLE, was consistent met het veiligheidsprofiel dat tijdens eerdere studies met Mycapssa® werd waargenomen, met geen nieuwe veiligheidssignalen bij langdurige blootstelling.