Amryt heeft positieve resultaten aangekondigd van zijn APH-19 fase 3-studie met lomitapide voor de behandeling van Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH) bij kinderen van 5-17 jaar. Belangrijkste resultaten: In totaal werden 46 pediatrische patiënten ingeschreven, waarbij 43 patiënten de inloopfase voltooiden en toetraden tot de werkzaamheidsfase. 20 patiënten waren tussen 5 en 10 jaar oud. 23 patiënten waren tussen 11 en 17 jaar oud. 88% had een genetische bevestiging van HoFH. Het gemiddelde low density lipoproteïne cholesterol (LDL-C) bij baseline was 436 mg/dl (SD 189). Primair eindpunt: De studie voldeed aan het primaire eindpunt met een klinisch en statistisch betekenisvol resultaat. Procentuele verandering in
LDL-C in week 24 vergeleken met de uitgangswaarde: gemiddelde vermindering 54%, p- Patiënten van 11 tot 17 jaar (n=23): een gemiddelde vermindering van 51% (95% CI: -62% tot -40%) van uitgangswaarde tot week 24 in LDL-C.