Alzheon, Inc. kondigde aan dat het bedrijf presentaties zal geven op komende industrie- en investeerdersconferenties. ALZ-801/valiltramiprosaat is een orale therapie in Fase 3 voor de behandeling van de vroege ziekte van Alzheimer. In studies naar het werkingsmechanisme blokkeerde ALZ-801 de vorming van neurotoxische oplosbare bèta amyloïde oligomeren volledig bij de klinische dosis in Fase 3.

Uit orale toediening van ALZ-801 is gebleken dat het potentieel heeft voor robuuste klinische werkzaamheid in de populatie met het hoogste risico op Alzheimer ? patiënten met twee kopieën van het apolipoproteïne e4 allel (APOE4), en gunstige veiligheid zonder verhoogd risico op vasogeen hersenoedeem. Deze populatie staat centraal in de 78 weken durende APOLLOE4 Fase 3 studie van Alzheon, die nu volledig is opgenomen en waarvan de eerste gegevens in het derde kwartaal van 2024 worden verwacht.

ALZ-801 (valiltramiprosaat) is een oraal middel dat in Fase 3 wordt ontwikkeld als een mogelijk ziekteveranderende behandeling voor AD.1,3 Het blokkeert de vorming van neurotoxische oplosbare bèta amyloïde oligomeren die cognitieve achteruitgang veroorzaken bij Alzheimerpatiënten. In studies naar het werkingsmechanisme werd aangetoond dat ALZ-801 de vorming van neurotoxische oplosbare bèta amyloïde oligomeren volledig remt bij de klinische dosis in Fase 3. ALZ-801 werkt via een nieuw werkingsmechanisme dat de vorming van neurotoxische oplosbare bèta amyloïde oligomeren blokkeert. ALZ-801 werkt via een nieuw omhullend moleculair werkingsmechanisme om de vorming van neurotoxische oplosbare amyloïde oligomeren in de menselijke hersenen7, die geassocieerd worden met het begin van cognitieve symptomen en de progressie van AD, volledig te blokkeren.

ALZ-801 kreeg in 2017 de Fast Track-aanwijzing van de Amerikaanse Food and Drug Administration. De klinische gegevens voor ALZ-801 en de veiligheidsdatabase van Alzheon wijzen op een gunstig veiligheidsprofiel. Het initiële Fase 3-programma voor ALZ-801 richt zich op vroege AD-patiënten met het APOE4/4-genotype, met toekomstige uitbreiding naar behandeling en preventie van AD bij patiënten die één kopie van het APOE4-gen dragen en niet-dragers.

Biomarker-effecten van ALZ-801 bij APOE4-dragers met de vroege ziekte van Alzheimer (NCT04693520): Deze lopende studie is ontworpen om de effecten van een tweemaal daagse orale dosis van 265 mg ALZ-801 op biomarkers van AD-pathologie te evalueren bij proefpersonen met de vroege ziekte van Alzheimer, die ofwel het APOE4/4- of APOE3/4-genotype hebben en 65-70% van de Alzheimerpatiënten uitmaken. De studie omvat ook de evaluatie van de klinische werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van ALZ-801 gedurende 104 weken behandeling. Een lopende langetermijnuitbreiding van de studie evalueert ALZ-801 voor een bijkomende 52 weken behandeling voor een totaal van 156 weken.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ALZ-801 bij personen met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium van APOE4/4 (NCT04770220): Deze lopende studie is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid, biomarker- en beeldvormingseffecten van een tweemaal daagse orale dosis van 265 mg ALZ-801 te evalueren bij vroege AD-patiënten met twee kopieën van het apolipoproteïne e4-allel (APOE4/4 homozygoten), die ongeveer 15% van de Alzheimerpatiënten uitmaken. Dit is een dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek waarbij orale behandeling met ALZ-801 gedurende 78 weken wordt vergeleken met placebo.