Albireo Pharma, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in de BOLD-studie (Biliary atresia and the use of Odevixibat in treating Liver Disease), een wereldwijde gouden standaard fase 3 pivotal studie van Bylvay (odevixibat) bij 205 patiënten met biliaire atresie (BA) gedurende 24 maanden. De belangrijkste resultaten zullen naar verwachting eind 2024 beschikbaar zijn, in overeenstemming met eerdere richtlijnen. Recente besprekingen met gezondheidsautoriteiten bevestigen dat een uitkomststudie nodig zou zijn om goedkeuring te verkrijgen of om te voldoen aan de vereisten van een versnelde indiening.

Albireo heeft besprekingen gevoerd met de FDA en EMA over de opzet van de BOLD Fase 3 studie; beiden hebben onlangs aangegeven dat een positieve single studie voldoende zou kunnen zijn voor goedkeuring. De BOLD-studie is de eerste en enige wereldwijde fase 3-studie van een remmer van de galzuurtransporter (IBAT) bij biliaire atresie, met 58 klinische onderzoekslocaties in 19 landen. BOLD is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek dat de overleving van de natieve lever met Bylvay meet gedurende 24 maanden bij kinderen met biliaire atresie.

Bylvay is aangewezen als weesgeneesmiddel voor biliaire atresie in de Verenigde Staten en de Europese Unie. Biliaire atresie is een zeldzame pediatrische leverziekte en toch de meest voorkomende pediatrische cholestatische leverziekte en de belangrijkste oorzaak van pediatrische levertransplantatie bij alle ziekten, waarbij de symptomen zich meestal ongeveer twee tot acht weken na de geboorte ontwikkelen. Beschadigde of afwezige galwegen leiden ertoe dat gal en galzuren in de lever worden opgesloten, wat snel leidt tot cirrose en zelfs leverfalen.

De ziekte treft naar schatting 45.000 mensen wereldwijd en is de belangrijkste oorzaak van levertransplantaties bij kinderen. Er zijn geen goedgekeurde farmacologische behandelingen voor biliaire atresie. Bylvay is een krachtige, orale, eenmaal daagse, niet-systemische galzuurtransportremmer (IBATi), met minimale systemische absorptie die lokaal in de dunne darm werkt.

Bylvay is al goedgekeurd in de VS voor de behandeling van pruritus bij patiënten van 3 maanden en ouder bij alle typen PFIC, en in Europa voor de behandeling van alle typen PFIC bij patiënten van 6 maanden of ouder. Bovendien voldeed Bylvay aan het primaire eindpunt van verbetering van pruritus en het belangrijke secundaire eindpunt van vermindering van serumgalzuren in een onlangs aangekondigde Fase 3 ASSERT-studie bij patiënten met het Alagille-syndroom.