Albireo Pharma, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende New Drug Application (sNDA) van het bedrijf heeft aanvaard en een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) actiedatum van 15 juni 2023 heeft afgegeven voor een tweede Bylvay (odevixibat) indicatie voor patiënten met het Alagille-syndroom (ALGS). Zoals gedefinieerd door de FDA is de Priority Review tijdlijn 6 maanden en zal het agentschap alle aandacht en middelen richten op de evaluatie van aanvragen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, een significante verbetering zouden betekenen voor de veiligheid of effectiviteit van de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen in vergelijking met standaard toepassingen. Met voltooide aanvragen voor Bylvay in de VS en de EU voor gebruik bij patiënten met ALGS, verwacht het bedrijf goedkeuringen medio 2023.

ASSERT fase 3 klinische studiegegevens: ASSERT is een gouden standaard, prospectieve interventiestudie met 32 locaties in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific. De dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie werd ontworpen om de veiligheid en doeltreffendheid van 120 µg /kg/dag Bylvay gedurende 24 weken te evalueren bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS. Belangrijke secundaire eindpunten meten de serum galzuurspiegels en de veiligheid en verdraagbaarheid.

Aan de studie namen patiënten deel in de leeftijd van 0 tot 17 jaar met een genetisch bevestigde diagnose van ALGS. In de primaire analyse voldeed de studie aan het primaire eindpunt met een statistisch significante vermindering van pruritus, zoals gemeten door de PRUCISION Observer-Reported Outcome krabscore (0-4 punten schaal), vanaf de uitgangswaarde bij maand 6 (weken 21 tot 24), in vergelijking met de placebo-arm (p=0,002). Meer dan 90% van de patiënten reageerde op pruritus tijdens de studie, gedefinieerd als een daling van ten minste 1 punt op elk tijdstip.

De studie voldeed ook aan het belangrijkste secundaire eindpunt, namelijk een statistisch significante verlaging van de serumgalzuurconcentratie vanaf de uitgangswaarde tot het gemiddelde van de weken 20 en 24 (vergeleken met de placebo-arm p=0,001). Statistisch significante verbeteringen in meerdere slaapparameters werden al in week 1-4 waargenomen in vergelijking met patiënten op placebo, met aanhoudende verbetering tot en met week 24. In de studie waren er geen stopzettingen van patiënten.

Bylvay werd goed verdragen, met een algemene incidentie van bijwerkingen die vergelijkbaar was met placebo en een lage incidentie van geneesmiddelgerelateerde diarree (11,4% vs. 5,9% placebo).