Akero Therapeutics, Inc. rapporteerde een 36 weken durende analyse van SYMMETRY, een fase 2b-studie van 96 weken waarin de werkzaamheid en veiligheid van haar belangrijkste productkandidaat efruxifermin (EFX) wordt geëvalueerd bij patiënten met gecompenseerde cirrose (F4) als gevolg van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). Er werd een trend waargenomen voor het primaire eindpunt van verbetering van de fibrose na 36 weken, waarbij 22% en 24% van de met 28 mg en 50 mg EFX behandelde groepen respectievelijk ten minste één fase verbetering van de leverfibrose en geen verslechtering van NASH ervoeren, vergeleken met 14% voor placebo. Daarnaast ervoer 4% van de patiënten in elk van de met EFX behandelde groepen een verbetering van de leverfibrose in drie of twee stadia zonder verslechtering van NASH ?

van gecompenseerde cirrose (F4) naar F1 of F2, vergeleken met 0% voor placebo. Statistisch significante percentages van NASH-resolutie in 63% en 60% van de patiënten op week 36 werden waargenomen voor respectievelijk de 28mg en 50mg EFX-behandelde groepen, vergeleken met 26% voor placebo, wat de hoogste tot nu toe gerapporteerde responspercentages voor NASH-resolutie in deze patiëntenpopulatie vertegenwoordigt. Statistisch significante verbeteringen werden ook waargenomen voor beide EFX-groepen in niet-invasieve markers van leverschade en fibrose, insulinegevoeligheid en lipoproteïnen.

Patiënten met cirrose als gevolg van NASH hebben een slechte prognose. Tenzij ze een transplantatie krijgen, overleeft slechts de helft langer dan 5 jaar. Dit is te wijten aan een sterk uitgedunde populatie van normaal functionerende levercellen, waardoor de lever veel minder capaciteit heeft om zijn vele functies uit te voeren, die van vitaal belang zijn voor de gezondheid van de patiënt.

Niet alleen zijn de overlevingskansen slecht, maar naarmate cirrose zich ontwikkelt tot decompensatie en ziekte in het eindstadium, wordt de levenskwaliteit van de patiënt ernstig aangetast. Dit onderstreept de grote onvervulde medische behoefte om ten minste de progressie te stoppen of bij voorkeur cirrose als gevolg van NASH om te keren.