Akero Therapeutics, Inc. meldt dat patiënten hun eerste doses efruxifermin (EFX) hebben ontvangen in het SYNCHRONY Fase 3 programma. Twee parallelle, gerandomiseerde, placebogecontroleerde onderzoeken zijn begonnen: SYNCHRONY Histology dat de werkzaamheid en veiligheid van EFX evalueert bij patiënten met biopsiebevestigde pre-cirrhotische niet-alcoholische steatohepatitis/metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (NASH/MASH), en SYNCHRONY Real-World dat de veiligheid en verdraagbaarheid van EFX evalueert bij patiënten met niet-invasief gediagnosticeerde NASH/MASH of niet-alcoholische vette leverziekte/metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (NAFLD/MASLD). In alle EFX Fase 3-studies zullen patiënten EFX zelf toedienen met behulp van de LyoJect 3S tweekamerspuit, een voorgevuld apparaat dat bedoeld is voor commercieel gebruik als EFX wordt goedgekeurd voor de markt.

Deze geoptimaliseerde formulering levert bloedspiegels van EFX die vergelijkbaar zijn met die van de vloeibare formulering die in eerdere klinische studies werd gebruikt. Er is een FDA Type B, End-of-Phase-2 bijeenkomst gepland voor het eerste kwartaal van 2024 om het ontwerp van de geplande SYNCHRONY Outcomes-studie te beoordelen waarin EFX wordt geëvalueerd bij de behandeling van NASH/MASH-patiënten met gecompenseerde cirrose (F4). SYNCHRONY Outcomes, zoals voorgesteld aan de FDA, zal regressie van fibrose evalueren op basis van histologie, met het potentieel om aanvragen voor versnelde en voorwaardelijke goedkeuring in respectievelijk de Verenigde Staten en Europa te ondersteunen, en patiënten met cirrose volgen voor klinische resultaten op lange termijn om volledige goedkeuring te ondersteunen.

Alle bezoeken van week 96 voor het Fase 2b HARMONY-onderzoek, waarin EFX wordt geëvalueerd voor de behandeling van pre-cirrhotische NASH/MASH (F2-F3), zijn voltooid. EFX is ontworpen voor een gemakkelijke eenmaal-wekelijkse dosering en werd tot nu toe in klinische onderzoeken over het algemeen goed verdragen.