ABIONYX Pharma kondigt nieuwe positieve resultaten aan in de oogheelkunde voor de eerste klasse van op CER-001 gebaseerde biomedicijnen voor de behandeling van oogaandoeningen, en de benoeming van de heer Jérôme Martinez als ABIONYX Pharma's Senior Advisor in de oogheelkunde. Nieuwe positieve preklinische resultaten op lange termijn die de werkzaamheid van CER-001 evalueren na een eenmalige intraoculaire toediening in een uveïtismodel met ernstige ontsteking. Na de gunstige klinische bevindingen met betrekking tot het verdwijnen van visuele vervaging in verband met hoornvliesafzettingen bij een patiënt die leed aan LCAT-deficiëntie en die werd behandeld onder een Tijdelijke Toestemming voor Gebruik, en een duidelijke verbetering van de visuele functie van de patiënt (resultaten exclusief gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift "Annals of Internal Medicine" in 2021), en nog steeds waargenomen na meer dan een jaar follow-up, voerde ABIONYX Pharma nieuwe preklinische studies uit in de oogheelkunde om het werkzaamheidsspectrum van recombinant apoA-I alleen en in combinatie met een corticosteroïde te kwalificeren, en om het potentieel ervan voor nieuwe indicaties uit te breiden.

Nadat de veiligheid van CER-001 was aangetoond, werd het recombinante apoA-I opnieuw getest om zijn werking bij het verminderen van ontstekingsreacties en zijn verdraagbaarheid na een enkelvoudige intraoculaire toediening (IVT) in een model van LPS-geïnduceerde uveïtis te beoordelen. Aan dit onderzoek namen 74 dieren deel, verdeeld in 8 groepen. Zes uur na LPS-injectie werden statistisch significante verminderingen van ontsteking, gemeten door spleetlamponderzoek, waargenomen voor de groepen die alleen of in combinatie met een corticosteroïde met CER-001 werden behandeld, vergeleken met de met medium behandelde groep.

CER-001 (cumulatieve score 3,1 ± 2,3, p= 0,0254) en het best-in-class geneesmiddel (cumulatieve score 3,1 ± 1,5, p= 0,0228) waren superieur aan voertuig. Er werden geen statistisch significante verschillen waargenomen voor de andere groepen die met standaardbehandelingen werden behandeld. Vierentwintig uur na inductie bleef de significantie die na zes uur werd waargenomen voor de met CER-001 en best-in-class medicijn behandelde groepen ten opzichte van de met medium behandelde groep voortduren, waarbij een vermindering van ontsteking werd aangetoond (cumulatieve score 3,9 ± 1,7 en 4,9 ± 1,2, respectievelijk en p < 0,0001 en = 0,0018).

De neerwaartse trend die na zes uur werd waargenomen in vergelijking met de met medium behandelde groep werd bevestigd door statistische significantie voor CER-001 alleen en CER-001 in combinatie (cumulatieve score 5,3 ± 1,3 en 4,6 ± 2,1, respectievelijk en p = 0,0081 en = 0,0018). Er werden geen statistisch significante verschillen waargenomen voor alle andere groepen. De resultaten voor de CER-001 en CER-001 combinatiegroepen waren vergelijkbaar of beter dan die voor de best-in-class alleen-groep.

Vierentwintig uur na LPS-injectie werd het hoge niveau van geïnduceerde ontsteking bereikt in de met medium behandelde groep, met mediaanwaarden van 5920 cellen/µL. Een statistisch significante afname in infiltratie van leukocyten werd waargenomen in de groepen die behandeld werden met CER-001 alleen en CER-001 in combinatie met een corticosteroïde, vergeleken met de met medium behandelde groep. Voor alle andere groepen werd geen significantie waargenomen. CER-001 alleen of in combinatie met een corticosteroïde, zoals getest in deze preklinische studie, bleek veilig en goed verdragen te worden op het oogoppervlak en in het oog, indien toegediend via injectie in het oog.

Deze nieuwe preklinische resultaten bevestigen opnieuw het grote therapeutische potentieel van het enige recombinante apoA-I in de oogheelkunde. De ontstekingsremmende en/of omgekeerd lipidetransport bevorderende eigenschappen van CER-001, en deze nieuwe preklinische resultaten in uveïtis, effenen de weg voor klinische studies waarbij apoA-I getest wordt bij patiënten met andere ernstige inflammatoire oogziekten.