ABIONYX Pharma kondigt de succesvolle GMP (Good Manufacturing Practices) industriële biofabricage aan van een batch CER-001 met behulp van een innovatieve en robuuste methode. Dit succes bevestigt de relevantie van de strategie om de biofabricage naar Frankrijk te verplaatsen, die 4 jaar geleden werd geïmplementeerd, niet alleen om bij te dragen aan de industriële soevereiniteit van het land op het gebied van de biogeneeskunde, maar ook om de onafhankelijkheid van de ontwikkeling van de onderneming van externe beperkingen te waarborgen. Deze prestatie getuigt ook van de inspanningen en het harde werk van de teams van ABIONYX, die het industriële proces hebben geoptimaliseerd, ondanks de inflatie van de grondstoffen, een moeilijke context en beperkte financiële middelen.

Ten slotte vereenvoudigt deze belangrijke productieverbetering het proces door het concurrerender te maken, waardoor de waarde van het bioproduct en van ABIONYX Pharma, dat de productie en de intellectuele eigendomsrechten controleert, toeneemt. Eerste partij recombinant humaan ApoA-I CER-001 geproduceerd via een innovatief en robuust industrieel proces ABIONYX heeft met succes een GMP-compliant partij CER-001 geproduceerd via een nieuw innovatief en robuust industrieel proces. ABIONYX toont hiermee aan dat de nieuwe productielijn een innovatieve en efficiënte benadering vormt om toegang te krijgen tot de apotherapiemarkt, op basis van het enige menselijke recombinante ApoA-I-eiwit.

Alle stappen van het biofabricageproces zijn herzien, verbeterd en opnieuw gekalibreerd om het productierendement te verhogen en de doelmarkten zoals nierziekten, sepsis of oftalmologie te bedienen. Ter herinnering: biomedicijnen, waarvan de productie vaak zeer complex is, spelen een cruciale rol in de ontwikkeling van nieuwe, zeer innovatieve behandelingen, zoals aangetoond door CER-001. Voorbeelden van deze biomedicijnen zijn interferonen, stollingsfactoren, enz.

Dit zijn grote en zeer complexe moleculen. In tegenstelling tot de productie van klassieke geneesmiddelen, moet bij de productie van therapeutische biomoleculen een zeer specifieke knowhow worden toegepast wegens hun grote potentiële gevoeligheid voor veranderingen in omgevingsomstandigheden zoals temperatuur, samenstelling van het kweekmedium, enz. In het geval van CER-001 is het natuurlijke eiwit ApoA-I het belangrijkste onderdeel van het productieproces en vereist deze unieke knowhow die ABIONYX Pharma tot op heden als enige beheerst.

Het proces werd sterk vereenvoudigd, waardoor het robuuster werd, met een gelijktijdig positief effect op de kosten ervan, waardoor in 2021 een nieuw octrooi kon worden aangevraagd om de intellectuele eigendom te blijven beschermen en uitbreiden. Prestatieverbetering en vereenvoudiging van het biofabricageproces Sinds 2005 heeft het werk aan de biofabricage van CER-001 alle industriële barrières overschreden. Dankzij het ontwikkelde innovatieve proces zorgt ABIONYX ervoor dat de industrialisatie van CER-001 nu mogelijk is voor productievolumes die overeenstemmen met toekomstige behoeften.

ABIONYX' ApoA-I is het enige recombinante eiwit dat uit cellen wordt geproduceerd en niet uit gezuiverd plasma of bloed. Het vertoont de pleiotrope, ontstekingsremmende, vasculaire integriteit herstellende en immuunsysteem modulerende functionele eigenschappen die beschreven zijn voor endogeen ApoA-I. Dit is een unieke situatie waardoor ABIONYX het normale niveau van ApoA-I kan herstellen ten gunste van patiënten met een tekort. ApoA-I-tekort kan het gevolg zijn van zeldzame genetische weesziekten die resulteren in een ernstig en chronisch tekort, kan leeftijdsgebonden zijn zoals bij oftalmologische aandoeningen, maar kan ook het gevolg zijn van acute ernstige inflammatoire aandoeningen zoals bacteriële of virale sepsis, waaronder COVID-19.

Door de bekende pleiotrope effecten van natuurlijk ApoA-I kan CER-001 een breed scala van ziekten aanpakken die geassocieerd worden met een verminderd ApoA-I, en het werkingsmechanisme is onafhankelijk van endogene HDL-niveaus om effectief te zijn.