ABIONYX Pharma kondigt aan dat het bedrijf een nieuwe Compassionate Access Authorization (CAA) heeft gekregen in Europa voor CER-001 voor de zeldzame, onbehandelde nierziekte LCAT-deficiëntie. Dit is de vierde patiënt met LCAT-deficiëntie aan wie in Europa Compassionate Access wordt verleend voor CER-001, dat door ABIONYX Pharma wordt ontwikkeld. De vier patiënten die lijden aan deze zeldzame ziekte, die een grote impact heeft op de kwaliteit van leven en op de levensduur, vertegenwoordigen zeer verschillende stadia in de evolutie van de ziekte, waarvoor CER-001 effectief zou kunnen zijn, ongeacht of de patiënten getransplanteerd zijn of niet, en ongeacht hun leeftijd.

CER-001 zou een unieke therapeutische doorbraak betekenen voor patiënten die zo vroeg mogelijk gediagnosticeerd moeten worden om dialyse te voorkomen, gevolgd door één of meer transplantaties tijdens hun leven. De vroegtijdige toediening van CER-001 bij jonge patiënten met de ziekte van Norum zou een echt gunstig effect kunnen hebben op deze patiënten, hun leven kunnen veranderen en vooral het einde van hun leven kunnen uitstellen, terwijl de behandeling van hun ziekte, hetzij met dialyse, hetzij met één of meer transplantaties, zeer aanzienlijk wordt verminderd. De gegevens over de veiligheid en verdraagbaarheid van deze behandeling zijn even positief als altijd, en geen van de patiënten heeft bijwerkingen gemeld.

Er zijn constructieve besprekingen gestart met de Europese regelgevende instanties om een route uit te stippelen voor de snelle voortgang van de klinische ontwikkeling van CER-001 voor de patiëntenpopulatie die lijdt aan deze zeldzame ziekte. De behandeling van LCAT-deficiëntie of de ziekte van Norum is een grote medische uitdaging, gezien de constante progressie van de ziekte, die leidt tot snelle achteruitgang van de nierfunctie en vaak vroegtijdig overlijden, en de totale afwezigheid van goedgekeurde behandelingen om de progressie van de ziekte te vertragen of te wijzigen. ABIONYX Pharma blijft Compassionate Access-verzoeken van ziekenhuizen over de hele wereld ontvangen en inwilligen.

De biomanufacturing van de nieuwste en volgende batches van CER-001 volgens de hoogste GMP-kwaliteitsnormen zal het mogelijk maken om aan deze verzoeken te voldoen, en de klinische resultaten van de eerste patiënten zullen uitsluitend via wetenschappelijke publicatie worden gecommuniceerd.