KemPharm, Inc. kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration (The FDA) de Orphan Drug Designation to Serdexmethylphenidate toekent.
18 november 2022 om 14:17 uur
Delen
KemPharm, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (de "FDA") de Orphan Drug Designation heeft toegekend aan serdexmethylfenidaat ("SDX"), de eigen prodrug van d-methylfenidaat van het bedrijf, voor de behandeling van idiopathische hypersomnia ("IH"), een zeldzame neurologische slaapstoornis. SDX is het enige actieve farmaceutische bestanddeel in KP1077, de belangrijkste klinische kandidaat van de onderneming die wordt ontwikkeld als behandeling voor IH en narcolepsie. Het bedrijf verwacht een fase 2-klinische studie van KP1077 bij patiënten met IH te starten vóór eind 2022 en een tweede studie bij patiënten met narcolepsie in 2023.
FDA Orphan Drug Designation kan worden toegekend aan onderzoekstherapieën voor zeldzame medische ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden, of een patiëntenpopulatie van meer dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten en wanneer er geen redelijke verwachting is dat de kosten voor het ontwikkelen en beschikbaar maken van het geneesmiddel in de Verenigde Staten zullen worden terugverdiend uit de verkoop van dat geneesmiddel in de Verenigde Staten. Als een product met een Orphan Drug Designation vervolgens de eerste goedkeuring van de FDA krijgt voor een bepaald actief ingrediënt voor de ziekte waarvoor het een dergelijke aanwijzing heeft, heeft het product recht op weesproductexclusiviteit, wat betekent dat de FDA gedurende zeven jaar geen andere aanvragen mag goedkeuren, waaronder een volledige aanvraag voor een nieuw geneesmiddel ("NDA"), om hetzelfde geneesmiddel voor dezelfde indicatie op de markt te brengen, behalve in beperkte omstandigheden. Weesgeneesmiddelenexclusiviteit belet de FDA niet om een ander geneesmiddel voor dezelfde ziekte of aandoening, of hetzelfde geneesmiddel voor een andere ziekte of aandoening goed te keuren.
Andere voordelen van de aanwijzing als weesgeneesmiddel zijn belastingkredieten voor bepaald onderzoek en een vrijstelling van de gebruikersvergoeding voor NDA-aanvragen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Zevra Therapeutics, Inc. is een bedrijf voor zeldzame ziekten dat wetenschap, gegevens en patiënten nodig heeft om transformerende therapieën te creëren voor ziekten met beperkte of geen behandelingsmogelijkheden. Het bedrijf heeft een gevarieerde portefeuille van producten en productkandidaten, die een combinatie van zowel een pijplijn in de klinische fase als activa in de commerciële fase omvat. De pijplijn omvat arimoclomol, een oraal toegediend, onderzoeksgericht product dat wordt ontwikkeld voor de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC). KP1077 is de belangrijkste productkandidaat in de klinische ontwikkeling van het bedrijf en wordt ontwikkeld als behandeling voor idiopathische hypersomnie (IH), een zeldzame neurologische slaapstoornis, en narcolepsie. Het commerciële product AZSTARYS, een eenmaal daagse behandeling voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD) bij patiënten van zes jaar en ouder, bevat het prodrug serdexmethylfenidaat (SDX) en d-methylfenidaat (d-MPH). Het andere commerciële product is OLPRUVA.