Zevra Therapeutics, Inc. kondigt top-line gegevens aan van haar placebogecontroleerde, dubbelblinde Fase 2 klinische studie (NCT05668754) die de veiligheid en verdraagbaarheid van KP1077 (serdexmethylfenidaat, of SDX) evalueert bij patiënten met idiopathische hypersomnie (IH). Deze proof-of-conceptstudie had geen voldoende vermogen om statistische significantie aan te tonen. De verzamelde gegevens voor verschillende secundaire en verkennende eindpunten, waaronder de Epworth Sleepiness Scale (ESS), Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS) en Sleep Inertia Visual Analog Scale (SIVAS), zullen de basis vormen voor het fase 3 onderzoek.

Het bedrijf kijkt ernaar uit om de eindresultaten van de Fase 2 studie te presenteren op de komende SLEEP 2024 jaarvergadering. Vanwege het unieke farmacokinetische profiel waren de bijwerkingen meestal mild in ernst ondanks de hogere totale blootstellingsniveaus in vergelijking met zowel direct als langwerkende methylfenidaatproducten die momenteel off-label gebruikt worden voor de behandeling van IH. De belangrijkste resultaten van de Fase 2 studie zijn: KP1077 zorgde voor een klinisch significante verbetering in overmatige slaperigheid overdag (EDS), zoals beoordeeld door verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Epworth Sleepiness Scale (ESS), die behouden bleef tijdens zowel de vijf weken durende open-label titratieperiode als tijdens de 2-weekse dubbelblinde terugtrekkingsperiode voor beide doseringsschema's.

Patiënten die KP1077 toegediend kregen, vertoonden een verbetering van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de IH Severity Scale (IH SS), de Sleep Inertia Visual Analog scale (SIVAS) en de Brain Fog severity Scale (BFS) aan het einde van de open-label doseringstitratie en aan het einde van de dubbelblinde terugtrekkingsperiode. De resultaten van de voltooide Fase 2 studie bieden belangrijke informatie voor het ontwerp van een mogelijk cruciale Fase 3 studie van KP1077 bij patiënten met IH. Het bedrijf is van plan om een EOP2-vergadering (end-of-fase 2) aan te vragen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration om advies te krijgen over het ontwerp van de klinische studie van fase 3.

De klinische studie van Fase 2 was een dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd, dosisoptimaliserend onderzoek in meerdere centra dat de veiligheid en werkzaamheid van KP1077 evalueerde voor de behandeling van IH; deel 1 van de studie bestond uit een vijf weken durende open-label dosistitratiefase waarin patiënten geoptimaliseerd werden naar een van de vier doses KP1077 (80, 160, 240 of 320 mg/dag). KP1077 is door de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van IH, en de Amerikaanse Drug Enforcement Agency (DEA) heeft SDX, de enige API in KP1077, geclassificeerd als een op lijst IV opgenomen gereguleerde stof, gebaseerd op aanwijzingen dat SDX een lager misbruikpotentieel heeft in vergelijking met d-MPH, een op lijst II opgenomen gereguleerde stof. Toekomstgerichte verklaringen omvatten alle verklaringen die niet uitsluitend betrekking hebben op historische of huidige feiten, met inbegrip van maar niet beperkt tot verklaringen over de belofte en de potentiële impact van preklinische of klinische onderzoeksgegevens; het ontwerp, de aanvang, de timing en de resultaten van klinische studies of uitkomsten; interpretaties van de resultaten van onderzoeksgegevens over klinische veiligheid en werkzaamheid; rapporten van Zevra over of presentaties van onderzoeksgegevens, inclusief op conferenties en andere evenementen, inclusief op conferenties, en de rapporten van het bedrijf over of presentaties van de onderzoeksgegevens, inclusief op conferenties.