Zevra Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het op 22 december 2023 zijn New Drug Application (NDA) voor arimoclomol, een therapeutische kandidaat voor onderzoek voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC), opnieuw heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Op basis van de standaard NDA-herzieningstermijnen wordt binnen 30 dagen een bevestigingsbrief van de FDA verwacht dat de herindiening compleet is en dat de PDUFA-datum is vastgesteld. Zevra verwacht dat de NDA zal worden geclassificeerd als een klasse II-indiening, die binnen zes maanden na de datum van indiening door de FDA zal worden beoordeeld.

Zevra is van mening dat het de eerder door de FDA in de "complete response letter" naar voren gebrachte kwesties heeft aangepakt door aanvullend bewijs te leveren ter ondersteuning van het gebruik van de Niemann-Pick type C Clinical Severity Scale (NPCCSS) en door aanvullende onderzoeken uit te voeren ter ondersteuning van het potentiële werkingsmechanisme. Daarnaast zijn de nieuwe gegevens in de herindiening afkomstig van meerdere niet-klinische onderzoeken, vergelijkingen van de natuurlijke historie, real-world gegevens gegenereerd uit de lopende programma's voor vroege toegang in de Verenigde Staten en de Europese Unie, evenals gegevens van de vier jaar durende open-label uitbreiding van het fase 2/3 klinische onderzoek (NCT02612129). De resultaten van deze open-labelstudie suggereren dat arimoclomol de langetermijnprogressie van NPC vermindert.

Arimoclomol is geëvalueerd in een totaal van 21 studies in verschillende Fase 1, 2 of 3 klinische onderzoeken waarbij de veiligheid en werkzaamheid werd geëvalueerd bij meer dan 600 proefpersonen in NPC, andere ziekten of gezonde proefpersonen. De primaire studie naar de werkzaamheid die arimoclomol evalueerde voor de behandeling van NPC was een Fase 2/3 dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek (CT-ORZY-NPC-002) naar arimoclomol bij 50 patiënten met NPC.