Verve Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de klinische wacht is opgeheven en dat haar Investigational New Drug (IND)-aanvraag is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor het uitvoeren van een klinische studie in de Verenigde Staten waarin VERVE-101 wordt geëvalueerd voor de behandeling van heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH). VERVE-101 is een in vivo geneesmiddel voor basisbewerking dat is ontworpen als een eenmalige behandeling die het PCSK9-gen in de lever inactiveert om het bloedcholesterol met lage dichtheid lipoproteïne (LDL-C) blijvend te verlagen. HeFH is een veel voorkomende en levensbedreigende erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door levenslange verhogingen van LDL-C in het bloed en versnelde atherosclerotische hart- en vaatziekten (ASCVD).

Verve diende tussentijdse klinische gegevens in van het dosis-escalatiegedeelte van de lopende heart-1 fase 1b klinische studie en behandelde de preklinische vragen van de FDA in zijn antwoord op de klinische hold. De heart-1 studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid, het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van VERVE-101 bij patiënten met HeFH en wordt momenteel uitgevoerd op locaties in het Verenigd Koninkrijk en Nieuw-Zeeland. Het is de bedoeling dat Verve tussentijdse klinische gegevens van de heart-1-studie rapporteert in een late wetenschappelijke presentatie tijdens de American Heart Association's (AHA) Scientific Sessions 2023 op 12 november 2023 om 15.30 uur E.T. in Philadelphia.