Op 13 juni 2024 kondigde UroGen Pharma Ltd. positieve secundaire eindpuntgegevens aan over de duur van de respons (?DOR?) van de Fase 3 ENVISION-studie waarin UGN-102 voor intravesicale oplossing werd onderzocht bij patiënten met laaggradige niet-spierinvasieve blaaskanker met intermediair risico (?LG-IR-NMIBC?). In de ENVISION-studie was de 12-maands DOR volgens Kaplan-Meier (?KM?) schatting voor patiënten die een complete respons (?CR?) bereikten na drie maanden na de eerste instillatie van UGN-102 82,3% (95% CI, 75,9%, 87,1%). Dit is in overeenstemming met de 69,9% (51,8%, 82,3%) DOR-gegevens over negen maanden volgens KM-schatting voor patiënten die een CR bereikten na drie maanden na de eerste instillatie van UGN-102, zoals waargenomen in de OPTIMA II-studie van Fase 2b van de Vennootschap, en de 79,6% (69,3%, 86,8%) DOR-gegevens over 12 maanden volgens KM-schatting voor patiënten die een CR bereikten na drie maanden na de eerste instillatie van UGN-102 alleen, zoals waargenomen in de ATLAS-studie van Fase 2 van de Vennootschap.

De ENVISION-studie voldeed aan het primaire eindpunt met patiënten die een CR van 79,6% (73,9%, 84,5%) bereikten drie maanden na de eerste instillatie van UGN-102. Dit is in overeenstemming met de CR-percentages na drie maanden na de eerste instillatie van UGN-102 van 65,1% (52,0%, 76,7%) en 64,8% (56,3%, 72,6%) die respectievelijk in de OPTIMA II-studie en de ATLAS-studie werden waargenomen. Van de patiënten in het ENVISION onderzoek die na drie maanden een CR bereikten, behield 76,4% (69,8%, 82,3%) na 12 maanden een CR.

Van de 240 patiënten die in het ENVISION-onderzoek waren ingeschreven, had 60,8% (54,3%, 67,0%) na 12 maanden nog steeds een respons. In het ENVISION-onderzoek waren de KM-schattingen van DOR na 15 (n=43) en 18 (n=9) maanden beide 80,9% (95% CI, 73,9%, 86,2%). Hoewel de mediane DOR niet kon worden geschat vanwege het aantal patiënten dat in CR bleef, is de voorspelde mediane DOR 40 maanden op basis van de Weibull voorspelde curve.

De ENVISION-studie toonde een gelijkaardig veiligheidsprofiel aan als de OPTIMA II- en ATLAS-studies, met doorgaans lichte tot matige bijwerkingen. In januari 2024 is de Vennootschap gestart met de indiening van een rolling New Drug Application (?NDA?) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (?FDA?) voor UGN-102 als behandeling voor LG-IR-NMIBC. Er wordt verwacht dat de meest recente DOR-gegevens de UGN-102 NDA zullen ondersteunen, die het bedrijf in het derde kwartaal van 2024 wil voltooien, met een mogelijke aanvaarding door de FDA in het vierde kwartaal van 2024 en mogelijke goedkeuring door de FDA in het eerste kwartaal van 2025 (uitgaande van een prioriteitsbeoordeling) of het tweede kwartaal van 2025 (uitgaande van een standaardbeoordeling).

Als het wordt goedgekeurd, kan UGN-102 het eerste door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor LG-IR-NMIBC worden. Het bedrijf schat dat de jaarlijkse bereikbare Amerikaanse patiëntenpopulatie voor LG-IR-NMIBC ongeveer 82.000 bedraagt, waarvan naar schatting ongeveer 23.000 nieuw gediagnosticeerde patiënten en 59.000 terugkerende patiënten. Het bedrijf schat dat de totale marktkans voor UGN-102 in LG-IR-NMIBC potentieel meer dan $5,0 miljard bedraagt, uitgaande van een verwacht prijsbereik van $16.000 tot $19.000 per dosis.

UGN-102 kan, indien goedgekeurd, een alternatief zijn voor de huidige zorgstandaard voor LG-IR-NMIBC, trans-urethrale resectie van blaastumor (?TURBT?). Het bedrijf schat dat ongeveer 68% van de LG-IR-NMIBC-patiënten twee of meer recidieven heeft, waarbij ongeveer 23% vijf of meer recidieven heeft. Herhaalde TURBT-procedures om deze recidieven te behandelen kunnen een impact hebben op de fysieke gezondheid en levenskwaliteit van patiënten.

lichamelijke gezondheid en de kwaliteit van leven van patiënten beïnvloeden. Het bedrijf schat dat ongeveer 35% van de patiënten binnen 90 dagen na het ondergaan van een TURBT een ongewenst voorval zal ervaren, en patiënten die twee tot vier procedures hebben ondergaan hebben naar schatting 14% meer kans op overlijden dan patiënten die slechts één procedure hebben ondergaan.