Unity Biotechnology, Inc. kondigde de resultaten aan van deel A van de fase 2 ENVISION-studie van UBX1325 bij patiënten met natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) die geen optimaal resultaat behaalden met hun lopende anti-VEGF-therapie. Bij behandeling met UBX1325 bleef de gezichtsscherpte gedurende 6 maanden over het algemeen behouden (verandering van -0,8 ETDRS-letters ten opzichte van de uitgangswaarde), waarbij de meerderheid van de patiënten geen anti-VEGF-redding nodig had. Patiënten in de elke 8 weken aflibercept arm hadden een vroege en onverwachte winst van 3,5 letters op week 2, die grotendeels behouden bleef gedurende de duur van de studie.

Als gevolg van de sterkte van de controle-arm voldeed de studie niet aan de non-inferioriteitsdrempel ten opzichte van aflibercept gedurende 24 weken. Aan het ENVISION-onderzoek namen 51 patiënten deel met een gemiddelde gezichtsscherpte bij aanvang van 60,2 ETDRS-letters, die een aanhoudende actieve ziekte hadden met een CST bij aanvang van ongeveer 370 µm en die ten minste 6 maanden een anti-VEGF-behandeling hadden ondergaan. Gemiddeld kregen de patiënten ongeveer 4 anti-VEGF-injecties in de 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving.

Bij de inschrijving kregen alle patiënten een enkele introductie-injectie met aflibercept. Binnen 4-8 weken na de inloopinjectie werden de patiënten gerandomiseerd om ofwel (a) een injectie met UBX1325 te ontvangen in week 0 en in week 4, of (b) een injectie met aflibercept in week 0 en elke 8 weken daarna, en werden zij gedurende 24 weken gevolgd. Fase 2 ENVISION-gegevens tot en met 24 weken: UBX1325 toonde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel met geen gevallen van intra-oculaire ontsteking, occlusie van de retina-slagader, endophthalmitis of vasculitis Patiënten die werden behandeld met UBX1325 hadden een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA van -0,8 ETDRS-letters op 24 weken, vergeleken met +3,1 ETDRS-letters in de aflibercept-controlearm Patiënten die werden behandeld met UBX1325 hadden een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CST van +87.3 µm op 24 weken, vergeleken met +30,5 µm in de aflibercept-controlearm 52% van de met UBX1325 behandelde patiënten ondergingen ten minste 24 weken geen anti-VEGF-behandeling; 92% van de met UBX1325 behandelde patiënten bereikten een maximaal anti-VEGF-behandelingsvrij interval van 12 weken of langer De ENVISION-studie voldeed niet aan de non-inferioriteitsmarge van -4,5 letters ten opzichte van aflibercept met een betrouwbaarheidsinterval van 85%.

De proof-of-concept Fase 2 ENVISION-studie is een multi-center, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, actief-gecontroleerde studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en duurzaamheid van een herhaalde intravitreale injectie van UBX1325 bij patiënten met neovasculaire AMD te evalueren gedurende 24 weken. Aan het onderzoek namen 51 patiënten deel die actief werden behandeld met anti-VEGF en die een gezichtsscherpte hadden (73 ETDRS-letters, ongeveer 20/40, of slechter) en resterend netvliesvocht (CST =300 micron). De patiënten werden gerandomiseerd in twee groepen om ofwel twee doses van 10 mcg UBX1325 te ontvangen in week 0 en in week 4, ofwel aflibercept van 2 mg om de 8 weken.

Patiënten hebben de optie om door te gaan met de langetermijnuitbreiding (deel B) van het onderzoek tot 48 weken. Tot op heden heeft een meerderheid van de patiënten ervoor gekozen om in de studie te blijven. Meer informatie over de studie is hier beschikbaar (NCT05275205).