Ultragenyx Pharmaceutical Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) de goedkeuring van Evkeeza® (evinacumab) heeft uitgebreid als aanvulling op een dieet en andere lipidenverlagende therapieën voor de behandeling van kinderen van 5 tot 11 jaar met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). Evkeeza is de eerste behandeling met een angiopoëtine-achtige 3 (ANGPTL3)-remmer die is geïndiceerd voor kinderen vanaf 5 jaar om gevaarlijk hoge niveaus van lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) veroorzaakt door HoFH onder controle te houden. Evkeeza kreeg aanvankelijk in juni 2021 een EC-besluit als aanvulling op een dieet en andere lipidenverlagende therapieën bij adolescenten en volwassenen van 12 jaar en ouder met HoFH.

Deze EC-beschikking volgt op de positieve aanbeveling van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik, ontvangen in november 2023, en is gebaseerd op de resultaten van een Fase 3 open-labelstudie bij patiënten van 5-11 jaar met HoFH.1 Ondanks behandeling met andere lipidenverlagende therapieën, gingen kinderen de Fase 3-studie in met een gemiddeld LDL-C-niveau van 264 mg/dL, meer dan twee keer de doelstelling (< 110 mg/dL) voor pediatrische patiënten met HoFH. Met toevoeging van Evkeeza waren kinderen (n=14) in staat om hun LDL-C met gemiddeld 48% te verlagen in week 24. Er werden ook significante verminderingen waargenomen in andere belangrijke secundaire eindpunten, waaronder niveaus van apolipoproteïne B (ApoB), niet-high-density lipoproteïne cholesterol (non-HDL-C) en totaal cholesterol.

Het veiligheidsprofiel van Evkeeza kwam overeen met het veiligheidsprofiel dat werd waargenomen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder, met als extra bijwerking vermoeidheid (gemeld bij 3 patiënten). Evkeeza wordt eenmaal per maand (om de 4 weken) toegediend via een 60 minuten durende intraveneuze infusie. De behandeling wordt nu vergoed en is commercieel beschikbaar om voor te schrijven aan geschikte patiënten met HoFH in de VS, Canada, Italië en Duitsland.

Het is ook beschikbaar via programma's voor vroege toegang in Oostenrijk en Frankrijk.