GeneTx Biotherapeutics LLC en Ultragenyx Pharmaceutical Inc., partner in de ontwikkeling van GTX-102, een onderzoeksbehandeling voor het Angelman syndroom, hebben aangekondigd dat de eerste vier patiënten in de Fase 1/2 studie meerdere dosissen GTX-102 hebben gekregen en regelmatige evaluaties van de veiligheid. Tot op heden hebben drie patiënten ook een voorlopige evaluatie van de klinische respons ontvangen. Er zijn geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen van welke aard dan ook, noch bijwerkingen gerelateerd aan zwakte van de onderste ledematen waargenomen bij deze patiënten, en de eerste beoordelingen hebben vroege tekenen van klinische activiteit laten zien. De data safety monitoring board (DSMB) is bijeengekomen om de beoordelingen te bespreken voor de eerste twee patiënten in Cohort 4 (leeftijd 4 tot