TransCode Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Orphan Drug Designation (ODD) heeft ontvangen voor zijn belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, voor alvleesklierkanker. Alvleesklierkanker is wereldwijd de zevende belangrijkste doodsoorzaak door kanker en de vierde in de Verenigde Staten. Het overlevingspercentage van pancreaskanker is minder dan 10%, waarbij exocrien pancreas adenocarcinoom (PDAC) een 5-jaars overlevingspercentage heeft van slechts 1% wanneer de diagnose wordt gesteld in een vergevorderd inoperabel stadium, wat in 80% van de gevallen voorkomt.

Ondanks voortdurend onderzoek is de prognose voor mensen met deze maligniteit in meer dan 40 jaar niet verbeterd. Het bedrijf gelooft dat TTX-MC138 het potentieel heeft om de klinische resultaten bij patiënten met alvleesklierkanker drastisch te verbeteren. TTX-MC138 is ontworpen om het pro-metastatische RNA, microRNA-10b, te remmen, dat wordt beschreven als de hoofdregulator van metastase in een aantal gevorderde vaste tumoren.

TransCode gelooft dat TTX-MC138 kan worden gebruikt als behandeling voor veel van deze vormen van kanker. In een preklinisch model van pancreas-adenocarcinoom resulteerde toediening van TTX-MC138 als monotherapie in complete responsen, die zich uitten in regressie zonder recidief, bij 40% van de behandelde dieren. Deze studie volgt op studies bij borstkanker die volledige regressie van metastatische ziekte aantoonden.

Naast kankermodellen bij muizen werd TTX-MC138 met succes toegediend en werd voorlopige werkzaamheid aangetoond in een casestudy van spontaan mammacarcinoom bij katten. Dudley verklaarde verder: "De ODD-status biedt verschillende potentiële voordelen, waaronder zeven jaar marktexclusiviteit als de aangewezen kandidaat vervolgens door de FDA op de markt wordt goedgekeurd, belastingkredieten voor gekwalificeerde O&O-uitgaven en een vrijstelling van betaling van de indieningskosten voor de Prescription Drug User Fee Amendment (PDUFA), een besparing die wordt geschat op meer dan $ 3 miljoen. TransCode Therapeutics kreeg onlangs goedkeuring voor een eerste klinische studie met TTX-MC138 bij patiënten met gevorderde vaste kankers.

In deze klinische studie zullen maximaal 12 patiënten een enkele dosis radiogelabelde TTX-MC138 toegediend krijgen, gevolgd door niet-invasieve positronemissietomografie-magnetische resonantiebeeldvorming (PET-MRI). Het onderzoek is bedoeld om de hoeveelheid TTX-MC138 die wordt afgegeven aan metastatische laesies en de farmacokinetiek van de therapeutische kandidaat bij kankerpatiënten te kwantificeren. De studie kan belangrijke gegevens opleveren over de therapeutische dosis, de timing en de potentiële veiligheid, die informatie kunnen opleveren voor latere klinische studies en TTX-MC138 verder kunnen ontwikkelen als therapeutische kandidaat tegen alvleesklierkanker en andere gevorderde maligniteiten.

Dit onderzoek is niet bedoeld om een therapeutisch effect aan te tonen.