TransCode Therapeutics, Inc. kondigt voorlopige resultaten aan met haar belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, bij de eerste patiënt die is ingeschreven in haar Fase 0 klinische studie die gericht is op het aantonen van de toediening van TTX-MC138 aan uitgezaaide kanker, inclusief uitzaaiingen buiten de lever. Deze voorlopige gegevens toonden aan dat radioactiviteit die consistent is met accumulatie van TTX-MC138 werd gedetecteerd door niet-invasieve beeldvorming in de regio's van de metastatische laesies die eerder waren geïdentificeerd door middel van FDG/Fluidodeoxyglucose (FDG)/positron emissie tomografie (PET) (FDG/PET). Daarnaast vertoonde radiogelabeld TTX-MC138 farmacokinetisch gedrag dat overeenkwam met wat verwacht werd op basis van niet-klinische IND-onderzoeken.

Preklinisch bewijs dat wijst op de kritieke rol van miRNA-10b in metastatische progressie bij een aantal belangrijke kankertypes suggereert dat remming van miRNA-10b bij patiënten met een gevorderde ziekte een dramatisch effect zou kunnen hebben op hun ziekte. De Fase 0-studie is een open-label, single-center, microdosisstudie bedoeld om de toediening van de radiogelabelde versie van TTX-MC138 aan radiografisch bevestigde metastasen bij patiënten met vergevorderde vaste tumoren aan te tonen. Er kunnen maximaal 12 proefpersonen worden ingeschreven voor deze klinische studie, die naar verwachting elk een enkele microdosis van radioactief gemerkt TTX-MC138 zullen ontvangen, gevolgd door positronemissietomografie/magnetische resonantiebeeldvorming (PET-MRI) en bloedanalyses.

TTX-CRISPR, een CRISPR/Cas9-gebaseerd therapieplatform voor het repareren of elimineren van kankerverwekkende genen in tumorcellen; en TTX-mRNA, een mRNA-gebaseerd platform voor de ontwikkeling van kankervaccins die ontworpen zijn om cytotoxische immuunreacties tegen tumorcellen te activeren.