TransCode Therapeutics, Inc. meldt de succesvolle voltooiing van een preklinische studie met vier onafhankelijke herhalingen met haar belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, in pancreas adenocarcinoom (PDAC). De studie toonde aan dat TTX-MC138 effectief was tegen uitgezaaide (stadium IV) alvleesklierkanker in diermodellen. Er zijn momenteel geen behandelingsmogelijkheden voor patiënten met uitgezaaide alvleesklierkanker (stadium IV) behalve palliatieve zorg.

In het onderzoek werd TTX-MC138 wekelijks geïnjecteerd in dieren die menselijke alvleeskliertumoren droegen. De behandeling werd gestart nadat de tumoren waren aangelegd en werd gedurende 8 weken voortgezet. Onbehandelde dieren en dieren die behandeld werden met het standaard chemotherapeuticum gemcitabine werden gebruikt als controles.

De resultaten van het onderzoek toonden aan dat 38% van de met TTX-MC138 behandelde dieren aan het einde van het onderzoek aanwijzingen voor uitzaaiingen had, terwijl 90% van de onbehandelde dieren en 77% van de met gemcitabine behandelde dieren uitzaaiingen hadden. Het onderzoek toonde aan dat TTX-MC138 de metastasering met 50% verminderde vergeleken met onbehandelde dieren en met 39% vergeleken met dieren die met gemcitabine werden behandeld. De doelwitbetrokkenheid werd aangetoond door de expressie van het doelwit, miRNA-10b, in tumorweefsel te meten.

TTX-MC138, toegediend via TransCode's gepatenteerde TTX toedieningsplatform, toonde aan dat het miR-10b doelwit in de tumoren bijna volledig werd verwijderd (99,98%) en dat meerdere downstream oncogenen succesvol werden geëngageerd, waarvan vele momenteel niet te behandelen zijn met bestaande geneesmiddelen, maar die mogelijk therapeutische doelen zouden kunnen zijn met TTX-MC138. Het bedrijf gelooft dat deze resultaten, die eerdere in vitro waarnemingen overtreffen, TTX-MC138's targeting van miR-10b in tumoren valideren. Bovendien gelooft het bedrijf dat deze resultaten de werkzaamheid van zijn TTX-platform onderstrepen voor de systemische toediening van op RNA gebaseerde therapeutica in vaste tumoren.