TransCode Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar beoordeling van de Investigational New Drug (IND)-aanvraag van het bedrijf heeft afgerond en heeft geconcludeerd dat het bedrijf mag doorgaan met haar Fase 1/2 multicenter, open-label, dosis-escalatie- en dosis-uitbreidingsstudie van haar belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, bij patiënten met vergevorderde vaste tumoren. De Fase 1/2 klinische studie omvat een initiële dosis-escalatiefase gevolgd door een dosis-uitbreidingsfase. Het dosis-escalatiegedeelte van de studie is ontworpen om patiënten met verschillende gemetastaseerde vaste kankers op te nemen.

Het primaire doel van deze fase is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende dosisniveaus van TTX-MC138. In de dosisuitbreidingsfase zullen bepaalde tumortypes worden geëvalueerd op basis van voorlopige resultaten van de dosisescalatiefase. Het primaire doel van de dosisuitbreidingsfase is het verder evalueren van zowel de veiligheid als de verdraagbaarheid en anti-tumoractiviteit van TTX-MC138 bij kankerpatiënten.

De onderneming zet zich in om kanker te verslaan door middel van het intelligente ontwerp en de effectieve toediening van RNA-therapeutica op basis van haar eigen TTX-nanodeeltjesplatform. De belangrijkste therapeutische kandidaat van het bedrijf, TTXMC138, is gericht op de behandeling van uitgezaaide tumoren met een overexpressie van microRNA-10b, een unieke, goed gedocumenteerde biomarker van metastase. Daarnaast ontwikkelt TransCode een portefeuille van eersteklas RNA therapeutische kandidaten die ontworpen zijn om de uitdagingen van RNA-toediening te overwinnen en zo therapeutische toegang te ontsluiten tot een verscheidenheid aan nieuwe genetische doelwitten die relevant zouden kunnen zijn voor de behandeling van een verscheidenheid aan kankers.