Toleranzia AB (publ) kondigt aan dat de resultaten van preklinische studies met de meest geavanceerde kandidaat-geneesmiddel van de Vennootschap, TOL2, dat ontwikkeld wordt voor de auto-immuunziekte myasthenia gravis, gepubliceerd zijn in het wetenschappelijke tijdschrift Frontiers in Immunology. De studieresultaten tonen aan dat intraveneuze behandeling met TOL2 alle ziektesymptomen effectief en duurzaam vermindert in een preklinisch myasthenia gravis-model. Een vergelijkende analyse toonde ook aan dat het behandelingseffect van het kandidaat-geneesmiddel dat van twee gevestigde behandelingen voor myasthenia gravis ver overtrof.

Myasthenia gravis is een progressieve auto-immuunziekte die optreedt wanneer het lichaam ten onrechte de acetylcholinereceptoren in de spieren van het lichaam aanvalt en afbreekt. Wanneer de receptoren vernietigd zijn, wordt de signaaloverdracht tussen het zenuwstelsel en de spieren aangetast, en de spierfunctie van de patiënt gaat geleidelijk achteruit. In ernstige gevallen kan de ziekte leiden tot levensbedreigende ademhalingsspierzwakte.

De huidige behandelingen zijn slechts symptomatisch en de medische behoefte aan veilige en doeltreffende therapieën is dan ook enorm. Toleranzia ontwikkelt de kandidaat-geneesmiddel TOL2, dat een gemodificeerde vorm van de acetylcholinereceptor is. Door de gemodificeerde vorm van de acetylcholine-receptor toe te dienen, wordt het immuunsysteem van de patiënt gestimuleerd om de receptoren opnieuw te tolereren en ze dus niet langer aan te vallen.

In de huidige studie hebben de onderzoekers TOL2 intraveneus toegediend in een experimenteel auto-immuunziektemodel van myasthenia gravis (EAMG) om het effect op de spierkracht, de spierniveaus van acetylcholine-receptoren en de signaaltransductie te onderzoeken. Uit de studieresultaten bleek dat de therapie een normalisatie van alle geteste eindpunten teweegbracht, met een robuuste en aanhoudende vermindering van de ziektesymptomen in de loop van de tijd als gevolg. De respons van de behandeling was duidelijk zowel bij beginnende als bij gevestigde en gevorderde ziekte.

Een vergelijkende analyse toonde ook aan dat het kandidaat-geneesmiddel van Toleranzia een superieur behandelingseffect biedt in vergelijking met de twee therapieën die de huidige standaard voor myasthenia gravis vormen. De studie documenteerde ook een gunstig veiligheidsprofiel van het kandidaat-geneesmiddel, in de zin van goede verdraagbaarheid en afwezigheid van toxiciteit.