SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION Scholar Rock kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug (IND) aanvraag van het bedrijf heeft goedgekeurd voor de Fase 2 proof-of-concept studie met apitegromab voor de behandeling van obesitas bij patiënten die een GLP-1 receptor agonist (GLP-1 RA) gebruiken. De Fase 2-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra om het effect te evalueren van apitegromab, een zeer selectieve myostatine-remmer, voor het veilig behouden van vetvrije spiermassa als aanvullende therapie bij volwassenen met overgewicht en obesitas die een GLP-1 RA gebruiken. Het begin van de studie is gepland voor medio 2024 en de gegevens van de apitegromab Fase 2 studie worden medio 2025 verwacht.
Tegelijkertijd werkt Scholar Rock aan de ontwikkeling van SRK-439, een nieuwe experimentele selectieve myostatine-remmer, geoptimaliseerd voor de behandeling van obesitas. Het bedrijf is van plan om in 2025 een IND in te dienen voor SRK-439. SRK-439 is een nieuwe, preklinische, onderzoeksmatige myostatine-remmer die een hoge in vitro affiniteit heeft voor pro- en latent myostatine en myostatinespecificiteit behoudt (d.w.z. geen binding met GDF11 of Activin-A), en wordt in eerste instantie ontwikkeld voor de behandeling van obesitas.
Op basis van preklinische gegevens heeft SRK-439 het potentieel om een gezondere gewichtsbeheersing te ondersteunen door vetvrije massa te behouden en het verlies van vetmassa te verbeteren. De werkzaamheid en veiligheid van SRK-439 zijn niet vastgesteld en SRK-439 is voor geen enkel gebruik goedgekeurd door de FDA of een andere regelgevende instantie. Apitegromab is een experimenteel, volledig humaan monoklonaal antilichaam dat myostatineactivering remt door selectief de pro- en latente vormen van myostatine in de skeletspier te binden.
Het is de eerste spiergerichte behandelingskandidaat die klinische proof of concept heeft aangetoond bij spinale musculaire atrofie (SMA). Myostatine, een lid van de TGFß-superfamilie van groeifactoren, komt voornamelijk tot expressie in skeletspiercellen en de afwezigheid van het myostatinegen wordt in verband gebracht met een toename van de spiermassa en spierkracht in meerdere diersoorten, waaronder de mens. Scholar Rock gelooft dat zijn zeer selectieve behandeling van pro- en latente vormen van myostatine met apitegromab kan leiden tot een klinisch zinvolle verbetering van de motorische functie bij patiënten met SMA.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft apitegromab voor de behandeling van SMA de kwalificaties Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease verleend, en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft apitegromab de kwalificaties Priority Medicines (PRIME) en Orphan Medicinal Product verleend. De werkzaamheid en veiligheid van apitegromab zijn niet vastgesteld en apitegromab is niet goedgekeurd voor enig gebruik door de FDA of enige andere regelgevende instantie.
