Satsuma Pharmaceuticals, Inc. gaf een update over haar STS101 ontwikkelingsprogramma en een bedrijfsupdate. Overzicht van de SUMMIT Fase 3 effectiviteitsstudie: Recapitulatie van de resultaten van de STS101 SUMMIT Fase 3 studie, de grootste klinische studie ooit uitgevoerd met een DHE product: Een groot deel van de behandelde migraineaanvallen had symptomen die een slechte respons op de behandeling voorspelden. STS101 vertoonde numerieke maar niet statistisch significante verschillen ten opzichte van placebo op de co-primaire eindpunten van de studie (% van de proefpersonen vrij van pijn en % van de proefpersonen vrij van het meest-boosaardige-symptoom (MBS) na twee uur na de dosis). STS101 vertoonde robuuste en aanhoudende effecten (p < 0,001) op de belangrijkste studie-eindpunten, vrijheid van pijn en vrijheid van MBS, op alle tijdstippen na 2 uur na de dosis (3, 4, 6, 12, 24 en 48 uur).

Zoals hieronder uiteengezet, toonde STS101 robuuste en aanhoudende anti-migraine effecten voor talrijke secundaire eindpunten die als klinisch relevant worden beschouwd en die worden aanbevolen voor beoordeling in effectiviteitsonderzoeken door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) in haar huidige document met industriële richtlijnen en/of de richtlijnen van de International Headache Society voor gecontroleerde onderzoeken naar acute behandeling van migraineaanvallen. Bovendien toonde STS101 werkzaamheid aan bij proefpersonen met veel voorkomende en moeilijk te behandelen soorten migraineaanvallen, waaronder migraine met allodynie en menstruatie-geassocieerde migraine. In overeenstemming met de klinische onderzoekservaring tot nu toe bij proefpersonen die meer dan 10.000 doses STS101 toegediend hebben gekregen om hun migraineaanvallen te behandelen, toonde STS101 een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel in SUMMIT.

De enige behandelingsgerelateerde bijwerking die werd gemeld door meer dan 5% van de SUMMIT proefpersonen die STS101 zelf toegediend kregen, was neusklachten, gemeld door respectievelijk 8,3% en 1,5% van de proefpersonen die STS101 en placebo zelf toegediend kregen. Er deden zich geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of cardiovasculaire voorvallen voor. STS101 vertoont een gedifferentieerd profiel en primair marktonderzoek, uitgevoerd na de uitslag van de SUMMIT studie, wijst op een potentieel voor breed gebruik: Het bedrijf gelooft dat STS101 het potentieel heeft om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van veel van de ~40 miljoen mensen met migraine in de VS, gezien het gedifferentieerde profiel gekenmerkt door (i) het aantonen van robuuste en aanhoudende antimigraine-effecten in één enkele dosis in een grote, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie; (ii) elegante eenvoud en gebruiksgemak; en (iii) gunstige veiligheid en verdraagbaarheid.

Kwalitatief en kwantitatief primair marktonderzoek onder hoofdpijnspecialisten en voorschrijvers van migrainegeneesmiddelen, uitgevoerd door Satsuma na de bekendmaking van de resultaten van de SUMMIT-studie, en waarbij gebruik werd gemaakt van een bijgewerkt STS101-productprofiel waarin de resultaten van de SUMMIT-studie zijn verwerkt, geeft aan dat artsen STS101 beschouwen als een geneesmiddel met een breed potentieel voor verschillende soorten migrainepatiënten en -aanvallen. Geïnterviewde en ondervraagde artsen toonden grote belangstelling voor het voorschrijven van STS101 voor een breed scala aan migrainepatiënten en typen migraineaanvallen, waarbij ondervraagde artsen aangaven STS101 te willen voorschrijven aan ongeveer 30% van hun patiënten met migraine. De resultaten van dit primaire marktonderzoek komen overeen met eerder door Satsuma uitgevoerd marktonderzoek, waaruit bleek dat de grote belangstelling van artsen voor STS101 en hun voornemen om STS101 voor te schrijven minimaal afhankelijk waren van de omvang van het effect dat STS101 liet zien ten opzichte van co-primaire eindpunten na twee uur dosering in een Fase 3 effectiviteitsonderzoek.

Duidelijk kortetermijnpad naar wettelijke goedkeuring met overtuigende redenen voor opname van de resultaten van de SUMMIT-studie in de voorschrijfinformatie van STS101: Op basis van haar communicatie met de FDA in meerdere Type C vergaderingen en de Type B klinische pre-NDA vergadering in mei 2022, gelooft Satsuma dat de resultaten van haar STS101 klinische studieprogramma, en in het bijzonder de resultaten van de Fase 1 vergelijkende PK studie afgerond in 2021 en de lopende ASCEND lange termijn, open-label veiligheidsstudie, een geplande NDA indiening in het eerste kwartaal van 2023 en mogelijke goedkeuring ondersteunen. Bovendien gelooft Satsuma, op basis van input van deskundige juridisch-regelgevende en statistische adviseurs, dat er een dwingende reden is, met wettelijke precedenten, om een deel van de effectiviteitsresultaten van de SUMMIT-studie op te nemen in de STS101 voorschrijfinformatie, ondanks het feit dat STS101 geen statistische significantie (p < 0,05) bereikt ten opzichte van placebo op co-primaire eindpunten van de studie op het primaire tijdstip van twee uur na de behandeling. In overeenstemming met eerdere richtlijnen blijft Satsuma op schema om de STS101 NDA in het eerste kwartaal van 2023 in te dienen.

Tegelijkertijd werkt het bedrijf aan een commerciële partner voor STS101.