Rhythm Pharmaceuticals kondigt de publicatie aan van de analyse van de verbetering van de levenskwaliteit in het fase 3 klinische onderzoek naar het Bardet-Biedl syndroom.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat patiënten met het Bardet-Biedl syndroom (BBS) en obesitas die deelnamen aan de wereldwijde fase 3 klinische studie van het bedrijf met setmelanotide klinisch zinvolle verbeteringen rapporteerden op meerdere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) maatregelen, gebaseerd op een analyse gepubliceerd in het Orphanet Journal of Rare Diseases. In totaal 20 patiënten met BBS en obesitas vulden verschillende zelfgerapporteerde HRQOL-maatregelen in bij de basislijn en na 52 weken behandeling met setmelanotide, een precisiegeneesmiddel dat is ontworpen om de MC4R-signalering te herstellen en dat is goedgekeurd door de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) voor chronische gewichtsbeheersing bij volwassen en pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van BBS. Voor de 52 weken durende analyse meldden 9 patiënten jonger dan 18 jaar, of hun verzorger, een significante en klinisch betekenisvolle verandering in hun levenskwaliteit met een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van +11,2 punten op de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) maat.

Bovendien bereikten 11 volwassen patiënten die de Impact of Weight on Quality of Life Questionnaire-Lite (IWQOL-Lite) invulden een significante en klinisch betekenisvolle verbetering van hun gewichtsgerelateerde levenskwaliteit met een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van +12,0 punten. De IWQOL-Lite score was significant gecorreleerd met veranderingen in procentueel lichaamsgewicht (P=0,0037) en body mass index (P=0,0098).