ETF's Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van zijn melanocortine-4 receptor (MC4R) agonisten, waaronder zijn belangrijkste product, IMCIVREE, als een precisiegeneesmiddel voor de behandeling van hyperfagie en ernstige obesitas veroorzaakt door zeldzame MC4R pathway-ziekten. IMCIVREE is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor chronische gewichtscontrole bij volwassen en pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van proopiomelanocortine (POMC), proproteïneconvertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) deficiëntie zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test die varianten in POMC-, PCSK1- of LEPR-genen aantoont die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onzekere betekenis (VUS); of het Bardet-Biedl syndroom (BBS). Het evalueert setmelanotide in Fase II- en III-onderzoeken voor de behandeling van obesitas als gevolg van varianten in een van de vele genen die geassocieerd zijn met de MC4R-route.