RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC. Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënten gedoseerd zijn in het Fase 1 klinische onderzoek van het bedrijf naar RM-718, een onderzochte wekelijkse melanocortine-4 receptor (MC4R)-specifieke agonist die ontworpen is om MC1R te sparen en mogelijk hyperpigmentatie te voorkomen. Deze Fase 1 studie is een driedelige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) te evalueren. De studie bestaat uit deel A: enkelvoudige oplopende doses (SAD) van RM-718 bij gezonde deelnemers van 18 tot 55 jaar met obesitas; deel B: meervoudige oplopende doses (MAD) van RM-718 bij gezonde deelnemers van 18 tot 55 jaar met obesitas; en deel C: MAD van RM-718 bij patiënten van 12 tot 65 jaar met hypothalamusobesitas.
Cohorten in deel A en B zijn dubbelblind, placebogecontroleerd en 2:1 gerandomiseerd. Deelnemers aan de studie zullen één wekelijkse dosis RM-718 of placebo ontvangen in deel A, vier wekelijkse doses RM-718 of placebo in deel B, en vier wekelijkse doses open-label RM-718 in deel C. RM-718- of placebodosissen worden wekelijks toegediend via subcutane injectie. De verwachte inclusie voor deze studie is 96 deelnemers. In de Verenigde Staten is setmelanotide geïndiceerd voor chronische gewichtsbeheersing bij volwassen en pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test die varianten in POMC-, PCSK1- of LEPR-genen aantoont die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen, of van onzekere betekenis (VUS) of BBS.
In de Europese Unie is setmelanotide geïndiceerd voor de behandeling van obesitas en de controle van honger geassocieerd met genetisch bevestigde BBS of loss-of-function biallelic POMC, inclusief PCSK1, deficiëntie of biallelic LEPR deficiëntie bij volwassenen en kinderen van 6 jaar en ouder. In Europa moet setmelanotide worden voorgeschreven en gecontroleerd door een arts met expertise in obesitas met onderliggende genetische etiologie. Setmelanotide is niet geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met de volgende aandoeningen, aangezien setmelanotide naar verwachting niet effectief zal zijn: Obesitas als gevolg van vermoedelijke POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie met POMC-, PCSK1- of LEPR-varianten geclassificeerd als goedaardig of waarschijnlijk goedaardig, Andere vormen van obesitas die niet gerelateerd zijn aan POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, of BBS, waaronder obesitas geassocieerd met andere genetische syndromen en algemene (polygene) obesitas.
Contra-indicatie: Voorafgaande ernstige overgevoeligheid voor setmelanotide of één van de hulpstoffen in IMCIVREE. Ernstige overgevoeligheidsreacties (bijv. anafylaxie) zijn gemeld.
