REGENXBIO Inc. kondigt aan dat de inschrijving op dosisniveau 2 is voltooid en meldt aanvullende tussentijdse gegevens over veiligheid en werkzaamheid in de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE-studie met RGX-202 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (Duchenne) in de leeftijd van 4 tot 11 jaar. De follow-up na toediening varieert van ongeveer drie weken tot meer dan negen maanden. Alle patiënten die drie maanden follow-up bereikten, hebben de immunosuppressieregime volgens het studieprotocol voltooid.

In nieuwe gegevens van de derde patiënt, 6,6 jaar oud, die RGX-202 kreeg op dosisniveau 1, werd gemeten dat de expressie van RGX-202 microdystrofine na drie maanden 83,4% was in vergelijking met controle. Na tien weken werd een vermindering van de creatininekinasespiegel (CK) in serum van 93% ten opzichte van de uitgangswaarde waargenomen. De gemiddelde (SD) RGX-202 microdsytrofine expressieniveaus (verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) na drie maanden na toediening van RGX-202 waren 44,4% (n=3, SD:36,5%).

De patiëntgegevens worden hieronder gepresenteerd. Leeftijd van de patiënt bij gewicht op Western blot (Jess-methode), CK-niveaus, dosering (jaren) dosering (kg) week 10 (% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde). RGX-202 is ontworpen om de toediening en gerichte expressie van genen in de skelet- en hartspier te ondersteunen met behulp van de NAV AAV8-vector, een vector die in talrijke klinische onderzoeken wordt gebruikt, en een goed gekarakteriseerde spierspecifieke promotor (Spc5-12).

De toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot, onder andere, de toekomstige activiteiten, klinische studies, kosten en cashflow van REGENXBIO. Of de werkelijke resultaten en ontwikkelingen zullen overeenstemmen met de verwachtingen en voorspellingen van REGENXBIO is echter onderhevig aan een aantal risico's en onzekerheden, waaronder de timing van de inschrijving, de start en voltooiing en het succes van preklinische studies die worden uitgevoerd door REGENXBIO en haar ontwikkelingspartners, de tijdige ontwikkeling en lancering van nieuwe producten, het tijdstip van ontwikkeling en lancering van nieuwe producten.