REGENXBIO Inc. meldt aanvullende tussentijdse gegevens over de veiligheid en werkzaamheid in de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE-studie met RGX-202 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (Duchenne) in de leeftijd van 4 tot 11 jaar, waaronder RGX-202 microdystrofine-expressie van dosisniveau 2 en videobeelden van klinische evaluaties tijdens de studie die de eerste tekenen van kracht en functionele verbetering laten zien. De follow-up na toediening varieert van ongeveer zeven weken tot meer dan elf maanden. Alle patiënten die drie maanden follow-up bereikten, hebben het immunosuppressieregime volgens het studieprotocol voltooid.

In nieuwe gegevens van de eerste patiënt, 12,1 jaar oud, die RGX-202 kreeg op dosisniveau 2, werd de micrody Strophin-expressie van RGX-202 gemeten op 75,7% vergeleken met de controle na drie maanden. Bij patiënten die bij de screening 8 tot 11 jaar oud waren, was de expressie van RGX-202 microdsytrofine (verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) na drie maanden na toediening van RGX-202 hoger in dosisniveau 2. De patiëntgegevens worden hieronder gepresenteerd. Daarnaast tonen nieuwe opnames van de klinische evaluaties van de AFFINITY DUCHenNE studie en thuisvideo's die door verzorgers met onderzoekers van de studie zijn gedeeld, de eerste bewijzen van kracht en functionele verbetering van patiënten die met RGX-202 zijn behandeld.

Het bedrijf is van plan om later dit jaar voor beide dosisniveaus van de studie gegevens over kracht en functionele beoordeling te presenteren, maar het bedrijf verwacht medio 2024 een cruciale dosisbepaling te doen. RGX-202 is ontworpen om de toediening en gerichte expressie van genen in de skelet- en hartspier te ondersteunen door gebruik te maken van deNAV AAV8 vector, een vector die in talrijke klinische onderzoeken wordt gebruikt, en een goed gekarakteriseerde spierspecifieke promotor (Spc5-12). De toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot, onder andere, de toekomstige activiteiten, klinische studies, kosten en cashflow van het bedrijf.

Of de werkelijke resultaten en ontwikkelingen in overeenstemming zullen zijn met de verwachtingen en voorspellingen van het bedrijf, is echter onderhevig aan een aantal risico's en onzekerheden, waaronder de timing van inschrijving, start en voltooiing en het succes van klinische studies uitgevoerd door REGENXBIO, haar licentiehouders en haar partners, de timing van start en voltooiing en het succes van preklinische studies uitgevoerd door REGENXBI O en haar ontwikkelingspartners, de tijdige ontwikkeling en lancering van nieuwe producten, het vermogen om reglementaire goedkeuring voor kandidaat-producten te verkrijgen en te behouden, het vermogen om intellectuele eigendomsbescherming voor kandidaat-producten en technologie te verkrijgen en te behouden, trends en uitdagingen in de business en markten waarin REGENXBIO actief is, de grootte en groei van potentiële markten waarin REGENX BIO actief is, de grootte en ontwikkeling van potentiële markten, en het bedrijf verwacht in de tweede helft van 2024 een pivotale studie te starten. Het bedrijf verwacht een pivotaal onderzoek te starten om een pivotaal onderzoek te starten in de tweede helft van 2024. Het bedrijf verwacht de pivotale studie te starten in het tweede kwartaal van 2024.

Het bedrijf verwacht de pivotale studie in de tweede helft van 2022. Het bedrijf verwacht medio 2024 een pivotale dosisbepaling te doen. RGX-202 is ontworpen om de toediening en gerichte expressie van genen in skelet- en hartspieren te ondersteunen met behulp van de NAV8-vector, een vector die in veel klinische onderzoeken wordt gebruikt, en een goed gekarakteriseerde spierspecifieke promotor (Spc5-12).

De toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot, onder andere, de omvang en groei van potentiële markten, inclusief de omvang en groei van potentiële marktkansen, inclusief de potentiële markten, en de potentiële markten van het bedrijf.