PTC Therapeutics, Inc. Kondigt aan dat FDA Evrysdi® Priority Review toekent op basis van resultaten van de behandeling van pre-symptomatische zuigelingen met spinale musculaire atrofie
25 januari 2022 om 07:00 uur
Delen
PTC Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) prioriteit heeft toegekend aan de beoordeling van een aanvullende aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (sNDA) voor Evrysdi® (risdiplam) om de indicatie uit te breiden met pre-symptomatische baby's jonger dan 2 maanden met spinale musculaire atrofie (SMA). Indien goedgekeurd, zou Evrysdi het eerste geneesmiddel zijn dat thuis wordt toegediend aan pre-symptomatische baby's met SMA. De sNDA indiening bevatte tussentijdse gegevens van de RAINBOWFISH studie, waaruit bleek dat 80% van de pre-symptomatische baby's met SMA die werden behandeld met Evrysdi gedurende ten minste 12 maanden motorische mijlpalen bereikten, zoals zitten zonder ondersteuning, rollen, kruipen, staan zonder hulp, en zelfstandig lopen. Evrysdi is ontworpen om SMA te behandelen door het verhogen en in stand houden van de productie van het SMN eiwit, dat in het hele lichaam wordt gevonden en essentieel is voor het behoud van gezonde motorische neuronen en beweging. Evrysdi is gebaseerd op het splicing-platform van PTC. Evrysdi wordt op de markt gebracht door Roche en in de Verenigde Staten door Genentech, een lid van de Roche-groep. Roche leidt de klinische ontwikkeling van Evrysdi als onderdeel van een samenwerking met de SMA Foundation en PTC Therapeutics.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
PTC Therapeutics, Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan patiënten met zeldzame aandoeningen. Het bedrijf heeft een gediversifieerde therapeutische portefeuille die verschillende commerciële producten en productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia omvat, waaronder ontdekkings-, onderzoeks- en klinische stadia, gericht op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor meerdere therapeutische gebieden voor zeldzame ziekten met betrekking tot neurologie en metabolisme. Het heeft twee producten, Translarna (ataluren) en Emflaza (deflazacort), voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame, levensbedreigende aandoening. Upstaza, een gentherapie voor de behandeling van Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC)-deficiëntie, een zeldzame aandoening van het centrale zenuwstelsel. Zijn Tegsedi en Waylivra zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar Evrysdi, een behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA).
PTC Therapeutics, Inc. Kondigt aan dat FDA Evrysdi® Priority Review toekent op basis van resultaten van de behandeling van pre-symptomatische zuigelingen met spinale musculaire atrofie
PTC THERAPEUTICS, INC. 
