PTC Therapeutics, Inc. heeft een update aangekondigd over Translarna? (ataluren) in Europa en de Verenigde Staten. Zoals gepland heeft PTC het briefingdocument ingediend als onderdeel van het heronderzoek van het initiële negatieve advies van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) over de verlenging van de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarna in Europa.

Deze opinie zal dan ter goedkeuring naar de Europese Commissie worden gestuurd, binnen de volgende 67 dagen. In de Verenigde Staten heeft PTC onlangs deelgenomen aan een Type C-vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om een mogelijk pad te bespreken voor het opnieuw indienen van een New Drug Application (NDA) voor Translarna. De bespreking concentreerde zich op het totale bewijsmateriaal dat tot op heden verzameld werd uit de klinische studies van Translarna en het STRIDE-register.

Op basis van de bespreking stelde FDA voor dat PTC een vervolgbijeenkomst zou aanvragen om af te stemmen op de specifieke inhoud die een mogelijke indiening van een NDA zou kunnen ondersteunen. PTC verwacht dat deze bijeenkomst in het eerste kwartaal van 2024 zal plaatsvinden. In Europa gelooft het bedrijf dat het iets kan doen aan de bezorgdheid die het CHMP uitte in zijn eerste negatieve advies over de verlenging van de voorwaardelijke toelating van Translarna.

In de VS kijkt het bedrijf uit naar verdere samenwerking met de FDA over de inhoud van een mogelijke herindiening van een NDA.