Precigen, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) ermee heeft ingestemd dat de lopende Fase 1/2 enkelvoudige armstudie (NCT04724980) van de eerst-in-class onderzoekende PRGN-2012 AdenoVerse(TM) immunotherapie voor de behandeling van terugkerende respiratoire papillomatose (RRP) zal dienen als pivotaal voor het doel van het indienen van een versnelde goedkeuringsaanvraag voor licentieverlening. De FDA bevestigde ook dat er geen bijkomend gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek nodig zal zijn om de indiening van een biologics license application (BLA) te ondersteunen. Op basis van de richtlijnen van de FDA is het bedrijf van plan om een bevestigend onderzoek te starten voordat de BLA wordt ingediend.

De FDA heeft bevestigd dat het huidige primaire eindpunt voor de lopende Fase 1/2-studie, namelijk Complete Response rate (percentage patiënten zonder chirurgische ingrepen gedurende de 12 maanden na behandeling met PRGN-2012), samen met een immunologische surrogaatmarker die een inductie van HPV-specifieke T-celresponsen aantoont na behandeling met PRGN-2012, aanvaardbaar is voor de versnelde goedkeuringsaanvraag. PRGN-2012 is een innovatief therapeutisch vaccin met een geoptimaliseerd antigeenontwerp dat gebruik maakt van de gorilla adenovector-technologie van Precigen, onderdeel van het gepatenteerde AdenoVerse-platform van Precigen, om immuunresponsen op te wekken gericht tegen cellen die geïnfecteerd zijn met HPV 6 of HPV 11. Gorilla adenovectors hebben talrijke voordelen, waaronder de mogelijkheid tot herhaalde toediening, het onvermogen om zich in vivo te vermenigvuldigen, wat de veiligheid kan verbeteren, en de mogelijkheid om een grote genetische lading te leveren.

De FDA heeft PRGN-2012 Breakthrough Therapy Designation en Orphan Drug Designation toegekend voor de behandeling van RRP. Gegevens van het Fase 1-gedeelte van de studie toonden aan dat 50% van de volwassen RRP-patiënten (die >=3 operaties hadden ondergaan om de ziekte te behandelen in het jaar voorafgaand aan de behandeling) "operatievrij" (Complete respons) waren na behandeling met PRGN-2012 gedurende de 12 maanden follow-up. Alle complete responders blijven operatievrij met een minimale follow-up van 18 maanden na de behandeling.

Precigen heeft de inschrijving en dosering in het Fase 2-gedeelte van de studie voltooid (N=23), wat het totale aantal ingeschreven patiënten op 35 brengt bij de aanbevolen Fase 2-dosis. De patiënten worden momenteel opgevolgd en de gegevensverzameling zal naar verwachting in het tweede kwartaal van 2024 voltooid zijn.