Precigen, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy Designation heeft toegekend aan de eerste in zijn klasse onderzoekende PRGN-2012 AdenoVerseaa¢ immunotherapie voor de behandeling van terugkerende respiratoire papillomatose (RRP).FDA's Breakthrough Therapy Designation versnelt de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten en waarbij voorlopig klinisch bewijs een aanzienlijke verbetering aantoont op klinisch significante eindpunten ten opzichte van beschikbare therapieën. PRGN-2012 bevat een geoptimaliseerd antigeenontwerp dat gebruik maakt van gorilla adenovector-technologie, onderdeel van Precigen's gepatenteerde AdenoVerse-platform, om immuunresponsen op te wekken gericht tegen cellen die geïnfecteerd zijn met humaan papillomavirus type 6 (HPV 6) of HPV type 11 (HPV 11). Gorilla adenovectors hebben talrijke voordelen, waaronder de mogelijkheid tot herhaalde toediening, het onvermogen om zich in vivo te vermenigvuldigen en de mogelijkheid om een grote genetische lading af te leveren.

PRGN-2012 is eerder door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor patiënten met RRP. De 'Breakthrough Therapy Designation' was gebaseerd op het klinische bewijs voor PRGN-2012 dat gegenereerd werd in de Fase 1-studie (NCT04724980), die gepresenteerd werd op de meest recente R&D-dag van Precigen, en toonde een sterke respons bij de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) bij patiënten die gemiddeld 5,8 RRP-operaties (tussen 3 en 10) hadden ondergaan in het jaar voorafgaand aan de behandeling met PRGN-2012. De patiënten worden momenteel opgevolgd en er worden besprekingen gevoerd met de FDA over mogelijke snelle ontwikkelingstrajecten om een toekomstige indiening van een Biologics License Application (BLA) mogelijk te maken.

Precigen is een toegewijd biofarmaceutisch bedrijf in de ontdekkings- en klinische fase dat de volgende generatie gen- en celtherapieën ontwikkelt met behulp van precisietechnologie om de meest urgente en hardnekkige ziekten aan te pakken in de belangrijkste therapeutische gebieden van immuno-oncologie, auto-immuunziekten en infectieziekten.