Precigen, Inc. presenteerde positieve gegevens tijdens de 2023 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting van het Fase 1-gedeelte van de Fase 1/1b klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van PRGN-3005 UltraCAR-T® evalueert bij patiënten met platinaresistente eierstokkanker in een gevorderd stadium (Abstract# 5590 [2]). De presentatie werd gegeven door John B. Liao, MD, PhD, Cancer Vaccine Institute, University of Washington Medicine, en een hoofdonderzoeker voor de klinische studie met PRGN-3005. PRGN-3005 UltraCAR-T is een autologe chimere antigen receptor T (CAR-T) celtherapie die wordt geproduceerd met behulp van niet-virale genexpressie en wordt onderzocht voor de behandeling van patiënten met gevorderde, terugkerende platina-resistente eierstok-, eileider- of primaire peritoneale kanker.

PRGN-3005 maakt gebruik van het transformatieve UltraCAR-T therapeutische platform van Precigen, dat ex vivo expansie elimineert en de productietijd verkort om een snelle toediening van UltraCAR-T cellen de volgende dag mogelijk te maken na niet-virale genoverdracht. PRGN-3005 UltraCAR-T is een multigene onderzoekstherapie met CAR-T-cellen die gebruik maakt van het geavanceerde niet-virale gentransportsysteem van Precigen voor de gezamenlijke expressie van een chimere antigeenreceptor, membraangebonden interleukine-15 (mbIL15) en een kill switch voor betere precisie en controle. De Fase 1-studie, die werd uitgevoerd in samenwerking met de Universiteit van Washington en het Fred Hutchinson Cancer Research Center, heeft de dosisescalatie voltooid en evalueerde de veiligheid en werkzaamheid van PRGN-3005, toegediend via intraperitoneale (IP) of intraveneuze (IV) infusie, in afwezigheid van lymfodepletie (LD) of IV na lymfodepletie met alleen cyclofosfamide (clinical trial identifier: NCT03907527).

De studiepopulatie omvat patiënten met recidiverende eierstok-, eileider- en primaire peritoneale kanker in een gevorderd stadium (III/IV) die resistent zijn tegen platina en progressie vertonen na het ontvangen van standaardbehandeling of niet in aanmerking komen voor het ontvangen van beschikbare therapieën met bekend klinisch voordeel (tabel 1). De gemiddelde leeftijd van de patiënten in het onderzoek was 57,4 jaar in de IP-arm zonder lymfodepletie, 67,3 jaar in de IV-arm zonder lymfodepletie en 62,7 jaar in de IV-arm met lymfodepletie. Patiënten werden zwaar voorbehandeld met een mediaan van meer dan of gelijk aan 8 voorafgaande therapielijnen in alle armen. De patiënten hadden een aanzienlijk gevorderd stadium van de ziekte met een hoge baseline tumorbelasting waarbij de meeste patiënten verre uitzaaiingen hadden, waaronder lever, milt, blaas en long.