Precigen, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) weesgeneesmiddelen heeft toegekend aan PRGN-2012, het eerste onderzoeksgeneesmiddel in zijn klasse, voor de behandeling van terugkerende respiratoire papillomatose (RRP). PRGN-2012 is een zeldzame, moeilijk te behandelen en soms fatale neoplastische ziekte van de bovenste en onderste luchtwegen veroorzaakt door humaan papillomavirus type 6 (HPV 6) of HPV type 11 (HPV 11). PRGN-2012 ontving de Orphan Drug Designation van de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten en Precigen was het eerste bedrijf dat de Breakthrough Therapy Designation en een versneld goedkeuringstraject van de FDA ontving voor een behandeling van RRP.

PRGN-2012 is een innovatief therapeutisch vaccin met een geoptimaliseerd antigeenontwerp dat gebruik maakt van gorilla adenovector-technologie, een onderdeel van Precigen's gepatenteerde AdenoVersetm-platform, om immuunresponsen op te wekken gericht tegen cellen die geïnfecteerd zijn met HPV 6 of HPV 11. Gorilla adenovectors hebben talrijke voordelen, waaronder de mogelijkheid tot herhaalde toediening, het onvermogen om zich in vivo te vermenigvuldigen en de mogelijkheid om een grote genetische lading te leveren. De aanwijzing als weesgeneesmiddel in de Europese Unie (EU) wordt toegekend door de EC op basis van een positief advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van ernstig invaliderende of levensbedreigende aandoeningen waaraan minder dan vijf op de 10.000 mensen in de Europese Unie (EU) lijden. De aanwijzing als weesgeneesmiddel geeft bedrijven bepaalde wettelijke, financiële en commerciële stimulansen om geneesmiddelen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten waarvoor geen bevredigende behandelingsmogelijkheden bestaan. PRGN-2012 wordt momenteel onderzocht in een Fase 1/2 pivotaal eenarmig onderzoek bij volwassen patiënten met RRP in de Verenigde Staten (clinical trial identifier: NCT04724980).

Een Fase 2 gegevenspresentatie wordt verwacht in het tweede kwartaal van 2024 en een geplande Biologics License Application (BLA) indiening onder een versneld goedkeuringstraject bij de FDA wordt verwacht in de tweede helft van 2024. Er worden voorbereidingen getroffen om het product commercieel gereed te maken voor een mogelijke lancering in de Verenigde Staten in 2025.