PharmaEssentia Corporation kondigde de publicatie aan van nieuwe resultaten van een Fase 2 klinische studie met ropeginterferon alfa-2b (op de markt gebracht als BESREMi) voor de behandeling van patiënten met polycythemia vera (PV). Deze studie, die werd uitgevoerd in China, toonde de werkzaamheid en verdraagbaarheid van ropeginterferon alfa-2b aan door gebruik te maken van een alternatief doseringsschema met een hogere begindosis en een snellere dosistitratie in vergelijking met de huidige dosering volgens het Amerikaanse etiket. De publicatie, getiteld acEen nieuw doseringsschema van ropeginterferon alfa-2b is zeer effectief en verdraagbaar: bevindingen van een fase 2-studie bij Chinese patiënten met polycythemia vera,ac werd gepubliceerd in Experimental Hematology & Oncology en was medeauteur van de PharmaEssentia-onderzoekers.

PV is het meest voorkomende myeloproliferatieve neoplasma (MPN) en een langdurige, mogelijk levensbedreigende ziekte met beperkte goedgekeurde behandelingsopties. Patiënten met PV lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van trombo-embolische voorvallen als gevolg van een verhoogd aantal bloedcellen en hebben een langetermijnrisico op progressie naar myelofibrose of transformatie naar acute myeloïde leukemie.1 Volgens de huidige etiketdosering is de aanbevolen startdosis van ropeginterferon alfa-2b 100 µg, met dosisverhogingen van 50 µg om de twee weken totdat de hematologische parameters gestabiliseerd zijn (tot een maximale dosis van 500 µg).2 De bedoeling van dit onderzoek was om te beoordelen of behandeling met ropeginterferon alfa-2b met een startdosis van 250 µg, gevolgd door 350 µg twee weken later en vervolgens 500 µg vanaf week 4, een snellere en verbeterde klinische werkzaamheid zou kunnen bereiken binnen 24 weken behandeling met een aanvaardbare verdraagbaarheid. Het onderzoek omvatte 49 patiÃ"nten met PV met resistentie of intolerantie voor hydroxyureum.

De belangrijkste bevindingen waren: De complete hematologische respons (CHR) op week 24 (61,2%) was aanzienlijk hoger dan de respons op 12 maanden die eerder werd waargenomen in het PROUD-PV-onderzoek en een fase 2-onderzoek door Edahiro et al. (respectievelijk 43,1% en 51,7%), die beide het huidige gelabelde dosistitratieschema gebruikten.3,441 van de 48 patiënten die het onderzoek voltooiden (85,4%) zagen een vermindering van de JAK2V617F-allelbelasting. Ropeginterferon alfa-2b werd in dit onderzoek over het algemeen goed verdragen.

Ongewenste voorvallen (AEs), die meestal mild of matig waren, werden gemeld bij 48 van de 49 patiënten. De meest voorkomende bijwerkingen met een incidentie?=?10% waren een stijging van de alanine aminotransferase (ALT) en aspartaat aminotransferase (AST), waarvan de meeste graad 1 of graad 2 waren. Langetermijnbehandeling en follow-up van de patiënten in het onderzoek zijn gepland om de progressievrije en algehele overleving te beoordelen.