Perseus Proteomics Inc. kondigde aan dat de kennisgeving van de klinische proef van fase I/II door onderzoekers geleid onder agressieve NK-cel leukemie (ANKL) patiënten met in ontwikkeling zijnde anti-transferrine receptor antilichaam PPMX-T003 als therapeutisch middel is ingediend bij het PMDA door het Hiroshima University Hospital (directeur, Yoshiki Kudo). ANKL is een bloedkanker gecategoriseerd als kwaadaardig lymfoom, en ontstaat in NK (natural killer) cellen, een van de immuuncellen. Het is een fulminante vorm van refractaire hematologische maligniteit, waarbij de symptomen na ontwikkeling snel toenemen.

Vanwege de zeldzaamheid van de ziekte, met weinig gerapporteerde gevallen, is het noodzakelijk de oorzaken ervan te achterhalen en zo snel mogelijk een effectieve standaardbehandeling vast te stellen. Onder deze omstandigheden werd het onderzoek en de ontwikkeling van PPMX-T003 als een nieuw therapeutisch geneesmiddel voor ANKL goedgekeurd als Project Promoting Support for Drug Discovery Support Program for Orphan drug voorafgaand aan de aanwijzing door AMED in maart 2022. Na de goedkeuring zal deze door onderzoekers geleide klinische studie worden uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid bij toediening van PPMX-T003 aan ANKL-patiënten te beoordelen, evenals de werkzaamheid en farmacokinetiek.

De door onderzoekers geleide klinische studie zal van start gaan na beoordeling door het PMDA en registratie van deelnemende patiënten. De Onderneming verwacht dat de kosten voor de klinische studie van 100 miljoen JPY zullen worden gemaakt in het fiscale jaar dat eindigt op 31 maart 2024. Het bedrijf zal de subsidie van 100 miljoen JPY van AMED in hetzelfde fiscale jaar ontvangen, maar het zal de subsidie boeken als ontvangen langetermijndeposito's totdat het werkelijke bedrag zal worden vastgesteld bij de inspecties die door AMED zullen worden uitgevoerd.