Per Perseus Proteomics Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is met PPMX-T003 in de Fase I/II door onderzoekers geleide klinische studie voor agressieve NK-cel leukemie (ANKL). Deze klinische studie is voorbereid en wordt sinds april 2022 uitgevoerd met steun van AMED, nadat het was aangenomen als Project Promoting Support for Drug Discovery Support Program for Orphan drug voorafgaand aan de Aanwijzing. Het doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid bij toediening van PPMX-T003 aan ANKL-patiënten te beoordelen, evenals de werkzaamheid en farmacokinetiek.

ANKL is een zeldzame refractaire hematologische maligniteit, waarbij het noodzakelijk is om zo snel mogelijk een effectieve standaardbehandeling in te stellen. PPMX-T003 is een antilichaam gericht tegen transferrinereceptor 1 (TfR1), die gerelateerd is aan de ijzeropname in cellen. TfR1 komt in hoge mate tot expressie in hematopoëtische cellen die veel meer ijzer nodig hebben dan gewone cellen, evenals in kankercellen.

Wanneer PPMX-T003 aan TfR1 bindt, zal het naar verwachting de proliferatie van kankercellen remmen door de ijzeropname in kankercellen te remmen. Het bedrijf is ook bezig met de fase I klinische studie van PPMX-T003 voor polycythemia vera, waarbij RBC's abnormaal toenemen.