Palatin Technologies, Inc. heeft aangekondigd dat de inschrijving voor de PL9643 MELODY-1 Fase 3-studie voor droge ogen (DED) is voltooid, met 570 ingeschreven patiënten. Het bedrijf ligt op schema om de resultaten aan het einde van het vierde kwartaal van kalenderjaar 2023 bekend te maken. Palatin kondigde eerder positieve tussentijdse analysegegevens aan en presenteerde onlangs delen van deze gegevens op de ARVO 2023 conferentie in april 2023.

De uitstekende oculaire verdraagbaarheid en werkzaamheid bij meerdere tekenen en symptomen van DED onderscheidt PL9643 van de momenteel goedgekeurde behandelingen voor DED. Topline gegevens voor de PL9643 MELODY-1 Fase 3 Studie worden verwacht tegen het einde van het vierde kwartaal van kalenderjaar 2023. Als de resultaten positief zijn, zullen de resterende Fase 3-studies naar verwachting aan het einde van kalenderjaar 2024 en begin kalenderjaar 2025 worden afgerond, met een indiening van een New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor goedkeuring halverwege kalenderjaar 2025.

De cruciale klinische Fase 3-studie MELODY-1, die wordt uitgevoerd in de VS, is een gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde en voertuiggecontroleerde studie met meerdere centra waarin de veiligheid en werkzaamheid van de melanocortineagonist PL9643 oftalmologische oplossing wordt geëvalueerd in vergelijking met een voertuig bij patiënten met matig tot ernstige DED, voor meerdere eindpunten voor tekenen en symptomen. De onderzoeksopzet is gebaseerd op positieve Fase 2-resultaten van PL9643 voor de behandeling van DED, en een einde-fase 2-bijeenkomst met de FDA over belangrijke elementen van het cruciale Fase 3-klinische programma. Droge-ogenziekte is een veel voorkomende ontstekingsziekte die, indien onbehandeld, uiterst pijnlijk kan worden en kan leiden tot permanente schade aan het hoornvlies en het gezichtsvermogen.

DED tast het hoornvlies en bindvlies van het oog aan, wat leidt tot irritatie, roodheid, pijn en wazig zicht. Naar schatting lijden meer dan 20 miljoen mensen in de Verenigde Staten eraan. De ziekte wordt gekenmerkt door onvoldoende vocht en smering in het voorste oogoppervlak, wat leidt tot droogheid, ontsteking, pijn, ongemak, irritatie, verminderde levenskwaliteit en, in ernstige gevallen, permanente gezichtsstoornissen.

De bestaande therapie voor DED wordt door veel artsen en patiënten over het algemeen als ontoereikend beschouwd, en het duurt vaak weken of maanden voordat de therapie aanslaat. Het melanocortinereceptorsysteem (MCr) heeft effecten op ontstekingen, reacties van het immuunsysteem, metabolisme, voedselinname en seksuele functie. Er zijn vijf melanocortinereceptoren, MC1r tot en met MC5r.

Modulatie van deze receptoren, door het gebruik van receptorspecifieke agonisten, die de receptorfunctie activeren, of receptorspecifieke antagonisten, die de receptorfunctie blokkeren, kan medisch significante farmacologische effecten hebben. Veel weefsels en immuuncellen in het hele lichaam, waaronder de darmen, nieren en ogen, brengen melanocortinereceptoren tot expressie, wat de mogelijkheid biedt om natuurlijke routes direct te activeren om ontstekingen van ziekten op te lossen. Geneesmiddelen op basis van melanocortine agonisten zijn door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van verschillende aandoeningen, waaronder seksuele disfunctie bij vrouwen, ontstekings-/auto-immuunziekten en zeldzame vormen van genetische obesitas.