Outlook Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de eerste proefpersoon is gedoseerd in de NORSE EIGHT klinische studie waarin ONS-5010 wordt geëvalueerd bij neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD) patiënten. De NORSE EIGHT studie is een gerandomiseerde, gecontroleerde, parallelle groep, gemaskeerde, niet-inferioriteitsstudie van ongeveer 400 behandelingsnaïeve, natte AMD proefpersonen die gerandomiseerd zijn in een 1:1 ratio om 1,25 mg ONS-5010 of 0,5 mg ranibizumab intravitreale injecties te ontvangen. Proefpersonen krijgen injecties op dag 0 (randomisatie), week 4 en week 8.

Het primaire eindpunt is de gemiddelde verandering in Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van de uitgangswaarde tot week 8. Outlook Therapeutics verwacht de topline resultaten van NORSE EIGHT en het opnieuw indienen van de ONS-5010 BLA tegen het einde van het kalenderjaar 2024. Eerder deze maand kondigde Outlook Therapeutics aan dat het een schriftelijke overeenkomst had ontvangen van de FDA in het kader van een SPA voor NORSE EIGHT. De FDA heeft het NORSE EIGHT onderzoeksprotocol beoordeeld en goedgekeurd in overeenstemming met de SPA.

Als de NORSE EIGHT studie succesvol is, zou dit voldoen aan de vereiste van de FDA voor een tweede adequate en goed gecontroleerde klinische studie om de klinische tekortkoming die werd geïdentificeerd in de Complete Response Letter (CRL) volledig aan te pakken. Bovendien heeft Outlook Therapeutics, door middel van een Type A-bijeenkomst en bijkomende interacties, de aanpak geïdentificeerd die nodig is om de opmerkingen over Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) in de CRL op te lossen. Outlook Therapeutics werkt eraan om de open CMC-punten in de CRL aan te pakken en verwacht deze opmerkingen op te lossen vóór de verwachte voltooiing van NORSE EIGHT.

ONS-5010 is een experimentele oftalmologische formulering van bevacizumab die wordt ontwikkeld als een intravitreale injectie voor de behandeling van natte AMD en andere netvliesaandoeningen. Omdat er momenteel geen door de FDA goedgekeurde oftalmologische formuleringen van bevacizumab beschikbaar zijn, moesten artsen die patiënten met netvliesaandoeningen met bevacizumab wilden behandelen, gebruikmaken van niet-goedgekeurde, herverpakte IV bevacizumab, geleverd door bereidingsapotheken?producten waarvan bekend is dat ze risico's op contaminatie en een inconsistente werkzaamheid en beschikbaarheid hebben. Als ONS-5010 wordt goedgekeurd, biedt het een door de FDA goedgekeurde optie voor artsen die momenteel niet-goedgekeurde herverpakte oncologische IV bevacizumab van samengestelde apotheken voorschrijven voor de behandeling van natte AMD.

Bevacizumab-vikg is een recombinant gehumaniseerd monoklonaal antilichaam (mAb) dat selectief en met hoge affiniteit bindt aan alle isovormen van de menselijke vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) en de biologische activiteit van VEGF neutraliseert door sterische blokkering van de binding van VEGF aan zijn receptoren Flt-1 (VEGFR-1) en KDR (VEGFR-2) op het oppervlak van endotheelcellen. Na intravitreale injectie voorkomt de binding van bevacizumab-vikg aan VEGF de interactie van VEGF met zijn receptoren op het oppervlak van endotheelcellen, waardoor de proliferatie van endotheelcellen, vasculaire lekkage en de vorming van nieuwe bloedvaten in het netvlies wordt verminderd.