Northwest Biotherapeutics meldde dat in haar Fase III klinische studie zowel de mediane overleving als de "long tail" van verlengde overleving toenam bij zowel nieuw gediagnosticeerde als terugkerende glioblastoma-hersenkankerpatiënten die werden behandeld met DCVax®-L. De studie heeft zowel het primaire als het secundaire eindpunt gehaald volgens het statistische analyseplan voor de studie. Het bedrijf gelooft dat dit de eerste keer in bijna 20 jaar is dat een Fase III-studie van een systemische behandeling een dergelijke verlenging van de overleving bij nieuw gediagnosticeerde glioblastoma heeft aangetoond, en de eerste keer in bijna 30 jaar dat een Fase III-studie van enig type behandeling een dergelijke verlenging van de overleving bij terugkerend glioblastoma heeft aangetoond.
Glioblastoom is de meest voorkomende en meest dodelijke vorm van primaire hersenkanker. De standaardbehandeling (SOC) is al bijna 20 jaar vrijwel onveranderd. Met SOC-behandelingen overleven patiënten doorgaans slechts ongeveer 15-17 maanden na de diagnose, waarbij de tumor ongeveer 6-8 maanden na de diagnose terugkeert en de patiënten doorgaans ongeveer 7-9 maanden na het terugkeren overleven. De vijfjaarsoverleving na de diagnose is slechts ongeveer 5%. In het fase III-onderzoek met DCVax®-L was de mediane totale overleving (mOS) voor nieuw gediagnosticeerde GBM-patiënten (n=232) 19,3 maanden vanaf de randomisatie (22,4 maanden vanaf de operatie) met DCVax-L versus 16,5 maanden vanaf de randomisatie bij de controles (HR=0,80, p=0,002). De overleving op 48 maanden vanaf de randomisatie was 15,7% vs. 9,9%, en op 60 maanden was 13% vs. 5,7%. Voor terugkerende GBM (n=64) was de mOS 13,2 maanden na recidief vs. 7,8 maanden (HR = 0,58, p < 0,001). De overleving op 24 en 30 maanden na recidief was respectievelijk 20,7% vs. 9,6%, en 11,1% vs. 5,1%. Bij nieuw gediagnosticeerde GBM-patiënten met gemethyleerd MGMT was de mOS 30,2 maanden vanaf de randomisatie (33 maanden vanaf de operatie) met DCVax-L (n=90) versus 21,3 maanden bij de controles (n=199) (HR=0,74, p=0,027). Vanuit veiligheidsoogpunt waren er van de meer dan 2100 doses DCVax-L die tijdens het fase III-onderzoek werden toegediend, slechts 5 ernstige bijwerkingen die op zijn minst mogelijk verband hielden met de behandeling. Er waren 3 gevallen van intracranieel oedeem, 1 geval van misselijkheid en 1 geval van lymfeklierinfectie. DCVax-L is een volledig gepersonaliseerde immuuntherapie gemaakt van de eigen immuuncellen van de patiënt (dendritische cellen) en antigenen (biomarkers) van een monster van de eigen tumor. Een reeks doses voor meerdere jaren wordt geproduceerd in één enkele productiebatch, die 8 dagen duurt. Het product wordt vervolgens bevroren opgeslagen in individuele doses, en is "van de plank" gedurende het hele behandelingsregime. De doses worden centraal opgeslagen en eenvoudig uit de vriezer gehaald en aan de arts geleverd wanneer ze nodig zijn voor de volgende behandeling van de patiënt. Het bedrijf werkt momenteel aan de voorbereidingen voor aanvragen voor wettelijke goedkeuring van DCVax®-L.