Marinus Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat een onafhankelijk Data Monitoring Committee (DMC) na een tussentijdse analyse heeft aanbevolen om door te gaan met de cruciale fase 3 RAISE-studie waarbij intraveneus (IV) ganaxolon wordt geëvalueerd voor de behandeling van refractaire status epilepticus (RSE). Marinus heeft besloten om de inclusie van ongeveer 100 patiënten in de RAISE-studie te voltooien en de eerste resultaten worden verwacht in de zomer van 2024. Deze resultaten zullen worden gebruikt om te bepalen of de ontwikkeling van IV ganaxolone wordt voortgezet.

Marinus blijft blind voor de gegevens van de RAISE-studie. Marinus verwacht de inclusie in de Fase 3 TrustTSC studie met ZTALMY (ganaxolone) orale suspensie CV met ongeveer 130 patiënten medio mei 2024 af te ronden. De Vennootschap verwacht topline resultaten in het begin van het vierde kwartaal van 2024 en verwacht in de eerste helft van 2025 een aanvullende New Drug Application in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration met een verzoek voor prioritaire beoordeling.

Marinus blijft ook werken aan de ontwikkeling van een ganaxolone-formulering van de tweede generatie, bedoeld om verbeterde farmacodynamische en farmacokinetische profielen te bieden die de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid zouden kunnen verbeteren en minder frequente dosering mogelijk zouden kunnen maken.