Marinus Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat zeven abstracts zijn geaccepteerd voor presentatie op de komende American Epilepsy Society (AES) 2023 Annual Meeting, die plaatsvindt in Orlando, Florida van 1 tot 5 december 2023. Marinus zal ook een wetenschappelijke tentoonstelling organiseren met een reeks posters die het potentieel van ganaxolone bij de behandeling van refractaire aanvalsstoornissen belichten. De Epilepsia-publicatie getiteld "Long-term treatment with ganaxolone for seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder: 2-jarige open-label extension follow-up,?

kan hier geraadpleegd worden. Zoals eerder gemeld, was er na twee jaar in de open-label extensiefase van de Marigold studie bij patiënten (n=50) die de behandeling met ZTALMY voortzetten een mediane afname van 48,2% in de frequentie van de belangrijkste motorische aanvallen, wat ondersteunend bewijs levert voor het behoud van het effect bij aanvallen geassocieerd met CDD. Deze resultaten worden gepresenteerd op AES 2023, zoals beschreven.

Ook werden voorlopige gegevens bekendgemaakt van een Fase 1 MAD-studie van een tweede generatie ganaxolone-formulering, die een lineaire kinetiek liet zien over een breed dosisbereik dat individualisering van de behandeling mogelijk zou kunnen maken bij patiënten met refractaire epilepsie, een belangrijk doel voor de tweede generatie formulering. Op basis van deze resultaten verwacht Marinus extended-release technologieën toe te passen op de formulering, gericht op een consistente blootstelling om één- of tweemaal daags doseren mogelijk te maken, terwijl artsen de dosering kunnen titreren tot hogere serumconcentraties van ganaxolone. Het bedrijf verwacht nu in 2025 een klinische studie te starten voor het Lennox-Gastaut-syndroom met een formulering van de tweede generatie.

De gegevens van de MAD-studie zullen worden ingediend voor presentatie op een aanstaande medische bijeenkomst. IND-onderzoeken voor een ganaxolone prodrug zullen naar verwachting eind 2024 afgerond zijn. Terwijl de ontwikkeling van de tweedegeneratieformulering vordert, is Marinus van plan om in de tweede helft van 2024 nieuwe klinische programma's te verkennen voor ZTALMY orale suspensie in andere therapieresistente epilepsieën.