Krystal Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat het patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB), die ingeschreven zijn in de open-label uitbreidingsstudie GEM-3, de mogelijkheid wil bieden om thuis gedoseerd te worden door een gezondheidswerker (HCP). Krystal biedt patiënten dit gemak op basis van feedback van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) na beoordeling van Krystals human factors (HF) validatiestudierapport dat in januari 2022 is ingediend. Volgens de richtlijnen van de FDA is Krystal van plan om het gemak van het thuis doseren van een patiënt met een commercieel B-VEC-product dat van plan is op de markt te brengen, aan te pakken in zijn BLA-aanvraag die naar verwachting in het tweede kwartaal van 2022 zal worden ingediend.

De GEM-3 B-VEC OLE studie is een 78 weken durende (ongeveer anderhalf jaar durende) open-label uitbreidingsstudie van B-VEC voor deelnemers met de diagnose DEB die 6 maanden en ouder zijn, die in mei 2021 is begonnen. Het primaire eindpunt zal zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van de topische gentherapie te beoordelen. In de studie zullen proefpersonen worden opgenomen die hebben deelgenomen aan de fase III-studie van GEM-3, alsmede nieuwe deelnemers die niet aan de fase III-studie konden deelnemen en die aan alle inschrijvingscriteria voldoen.

B-VEC is een onderzoekende niet-invasieve, topische, redosable gentherapie die ontworpen is om twee kopieën van het COL7A1-gen af te geven wanneer die rechtstreeks op DEB-wonden worden aangebracht. B-VEC is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt het sjabloon te geven om normaal COL7-eiwit te maken, en zo het fundamentele ziektemechanisme aan te pakken.